2020年3月18日上午8:30（CET）法国巴黎-Pharnext公司SA（FR0011191287-ALPHA）生物药物开发新方法的先驱，今天宣布基于大数据基因组学和人工智能的创新药物PXT3003，被英国卫生署（MHRA：医药保健产品法规机构）授予有前途的创新医学（PIM）地位，其最先进的候选药物PXT3003，用于治疗CMT1A型16岁及以上患者。

PIM状态表明，健康产品是有希望获得可用性的候选产品获得英国的营销许可（EAMS：药品的早期获得方案）用于治疗，诊断或预防威胁生命的疾病或
未能满足医疗需求而严重丧失能力。

“我们对MHRA决定授予PXT3003 PIM身份感到高兴，因为它确认了我们最先进的候选药物的潜力，作为符合Pharnext的共同创始人兼董事总经理Daniel Cohen博士说，CMT1A患者的医疗需求非常巨大。“所有现有数据表明，PXT3003是一种安全且耐受良好的药物组合。 我们继续与美国和欧洲监管机构进行讨论，以便在PXT3003的临床开发，并尽快在美国和欧洲启动一项关键的3期试验。”

PXT3003在美国和欧洲也获得了孤儿药资格，并且已经获得美国食品药品监督管理局（FDA）的指定快速通道。

关于1A型Charcot-Marie-Tooth病（CMT1A）

Charcot-Marie-Tooth疾病（CMT）是常见一种罕见病，在欧美国家影响100,000多人，它是由异质性神经病组成周围的，慢性的，遗传的，进行性的一种疾病。

 CMT1A起源处的基因突变是编码PMP22基因的重复，一种组成外周神经髓鞘的蛋白质。该基因的过度表达导致神经功能障碍的神经元鞘（髓鞘）的降解。因此，CMT1A患者的生活质量大大降低，患有萎缩症腿和手臂的渐进性肌肉，导致步行，跑步和平衡以及功能性手部问题。他们也可能患有疾病
感觉，疼痛和抽筋，在5％的情况下需要轮椅。

第一个症状出现在青春期，并在患者的整个生命过程中逐渐发展。迄今为止，尚未有任何治愈或对症的药用产品获得该药物的上市许可。

CMT1A和支持包括支持治疗，例如矫形器，夹板，物理疗法，职业疗法或手术。

关于PXT3003

PXT3003是Pharnext最先进的PLEODRUG™，其开发来自其平台名为PLEOTHERAPY™的研发是巴氯芬，纳曲酮，山梨醇的新型固定口服组合。

在欧洲和美国获得孤儿药的地位，PXT3003在临床前药理学研究和CMT1A的治疗临床试验中显示出积极的结果，临床前研究表明PXT3003抑制基因过度表达，PMP22可改善周围神经的髓鞘形成以及临床运动和感觉障碍。

在80位CMT1A成人患者的2期临床试验中，发现PXT3003是安全且耐受良好。 PXT3003在几个功效标准上也显示出改善的迹象超出临床稳定性，尤其是在ONLS规模上。这些结果已发表在Orphanet罕见病杂志（OJRD）于2014年12月发布。

2018年10月，PXT3003完成了一项323名年龄在16岁以上的CMT1A患者的国际3期试验，证实了优异的组合安全特征和令人鼓舞的功效，研究新的第三阶段的扩展目前正在进行中。

关于PIM和EAMS

英国医学计划，在制药行业的支持下，英国的EAMS计划旨在提供访问尚未获准销售给患有以下疾病的患者的保健品，有明确医疗需求的危及生命或严重致残的疾病。

EAMS程序分为两个步骤：第一步是获取PIM状态。这种状态表明健康产品是有希望获得可用性的候选者，获得英国的营销许可（EAMS：药品的早期获得
方案）。这种状态还表明，由于进行了审查，临床发展已步入正轨，早期数据可从健康产品局获得。

第二步将是英国卫生产品署的科学意见，卫生产品监管机构MHRA的科学意见描述了好处和产品的风险，在获得市场准许之前，帮助处方和病人决定如何使用。

关于PHARNEXT

Pharnext是一家先进的临床生物制药公司，致力于开发新的孤儿和常见神经退行性疾病的治疗方法目前尚未解决令人满意的疗法。 Pharnext在临床开发中有两种产品。 SYNGILITY®，PXT3003的名称已被欧洲药品管理局接受，已经完成了国际关键的第三阶段，在腓骨肌萎缩症1A型中首次取得积极成果，在欧洲和美国具有孤儿药身份。 PXT864得到了令人鼓舞的2期结果可治疗阿尔茨海默氏病。 Pharnext是基于大数据基因组学和智能的新药物发现范例

人工的：PLEOTHERAPY™。 Pharnext识别并开发以下产品的协同组合称为PLEODRUG™的药物。该公司由著名科学家和企业家创立，包括现代基因组学的先驱Daniel Cohen教授，并得到了由世界一流的科研团队提供支持。