今日，罗氏（Roche）宣布，日本厚生劳动省（MHLW）批准该公司开发的IL-6受体抑制剂Enspryng（satralizumab）上市，预防视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人和儿童患者的疾病复发。这些患者携带针对AQP4的抗体。这是这款创新疗法首次在亚洲地区获批，罗氏已经向美国、欧盟和中国递交了这款新药的上市申请，在中国它的上市申请已被纳入拟优先申请名单，有望加速这款创新疗法在中国的获批上市。

NMOSD是一种罕见的失能性中枢神经系统（CNS）自身免疫性疾病，在全球范围内影响着多达数十万人。患者主要症状为视神经和脊髓出现炎症性病变。NMOSD患者经常会出现疾病复发，免疫系统对自身组织的反复攻击会导致神经损伤逐步积累和残疾。患者会出现视力、运动功能和生活质量的下降，严重NMOSD发作可以导致死亡。目前，还没有治疗这种疾病的获批疗法。

虽然NMOSD被认为是由于靶向AQP4的自身免疫抗体进入CNS导致的疾病，但是大约三分之一的患者体内没有靶向AQP4的自身免疫抗体。近年来，促炎症细胞因子IL-6是NMOSD病理发生中的一个新兴重要靶点，它触发炎症级联反应，导致损伤和残疾。罗氏开发的Enspryng是一种完全人源化的IL-6受体单克隆抗体。它可以抑制IL-6信号通路，并且抑制炎症的产生和靶向AQP4的自身免疫抗体生成。Enspryng每四周皮下注射一次，对患者和护理人员来说是一个方便的治疗选择。美国FDA曾授予该疗法突破性疗法认定。

▲Enspryng（satralizumab）简介（图片来源：罗氏官网）

Enspryng在日本的批准是基于两项关键性3期临床研究的结果。它们分别评估了Enspryng作为单药疗法，和标准护理之外的附加疗法的疗效和安全性。试验结果表明：

SakuraStar的研究结果显示，与安慰剂组相比，接受Enspryng单药治疗的患者，复发风险降低55%。此外，在携带AQP4自身抗体的患者亚组中，接受Enspryng单药治疗的患者复发风险可降低74％。

SAkuraSky的研究结果显示，与安慰剂组相比，接受Enspryng与标准疗法联合治疗的患者复发风险可降低62％。在携带AQP4自身抗体的亚组中，接受Enspryng与标准疗法联合治疗的患者复发风险可降低79％。

“今日的批准是Enspryng首次在亚洲获批，为NMOSD患者降低复发提供了一个新治疗选择。这些复发最终会导致无法逆转的残疾，包括失明和瘫痪，”罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人Levi Garraway博士说：“Enspryng是首款也是唯一一款靶向IL-6受体的获批疗法。”