由GtreeBNT公司和RegeneRx 生物制药公司拥有的美国合资公司ReGenTree公布其RGN-259治疗神经营养性角膜病变（neurotrophickeratopathy，NK）的一项随机，双盲安慰剂对照的3期临床试验（SEER-1）结果。

该研究最初计划招募46名患者接受RGN-259（干眼症试验中使用相同滴眼剂）治疗。但是，由于患者招募缓慢和罕见病NK未来的定价策略，该试验提前结束，并对18例患者进行了分析。RGN-259治疗组的10名患者中有6名，安慰剂治疗组的8名患者中有1名在4周内角膜完全愈合。就主要终点而言，“给药四周后角膜伤口愈合患者的比率”，由于每组患者的数量有限，统计学差异略高于0.05（p = 0.0656，Fisher检验法）。当使用另一种统计分析方法分析同一主要终点（Chi方法）时，具有统计学意义，p = 0.0400。

此外，在评估第43天（治疗后两周）角膜上皮愈合和RGN-259治疗的持久性的预先指定的次要终点中，我们使用Fisher法证实了明显的统计学差异，p = 0.0359。在RGN-259组中，其他几个疗效参数要么高度显著要么强烈趋向统计显著，表明患者对RGN-259的反应明显。该 公司官员说：“尽管患者数量很少，但这些结果仍然证明了RGN-259在NK中的疗效。正如预期的那样，它具有良好的耐受性，并且没有与我们药物相关的安全性问题。” 

在过去的几年中，该公司开始开发一种改良的滴眼剂配方，该配方将增强胸腺素β4对NK的功效，改善患者体验，并为这种罕见病提供专有的孤儿药价格。公司已经为NK患者完成了初步药物配方，将考虑用于未来的临床研究。2020年4月30日，该公司与FDA会面，讨论了未来的发展方向，并就非临床动物试验，制造方法和品控方面的生物许可证申请（BLA）获得积极评估。还就BLA批准的临床设计和试验要求进行了讨论。 

NK是一种角膜疾病，其角膜敏感性降低，导致角膜变性，在严重的情况下会导致角膜穿孔，从而导致失明。这是一种罕见的疾病，在美国每10,000人中约有5人患病。迄今为止唯一批准的治疗方法是意大利Dompé Farmaceutici 公司出售的Oxervate。这是一种包含人神经生长因子的重组蛋白药物，每月费用约47,200美元。 该公司的一位官员说：“Oxervate高定价的过激销售已经使全球制药公司对NK产生了兴趣。我们希望NK试验的结果将激发眼科市场领域对RGN-259的的兴趣，”

外文：RegeneRx Joint Venture Announces Efficacy Results of Neurotrophic Keratopathy Phase 3 Clinical Trial with RGN-259