Protalix 是一家专注于开发、生产和商业化由其专有的ProCellEx®植物细胞蛋白表达系统生产的重组治疗蛋白的生物制药公司，该公司与其开发和商业化合作伙伴Chiesi（国际研究性医疗集团）旗下的Chiesi Global Rare Diseases前不久宣布，已于2020年5月27日向美国食品和药品管理局（FDA）提交了一份pegunigalsidase alfa治疗法布雷病（Fabry disease）成人患者的生物制品许可申请（BLA），并享有加速批准资格。Pegunigalsidase alfa，或PRX-102，于2018年1月被FDA授予快速通道资格。Pegunigalsidase alfa是该公司长效重组、聚乙二醇化、交联α-半乳糖苷酶的候选研究产品。

BLA提交的资料包括一套综合的临床前、临床和生产数据，这些数据是从公司完成的pegunigalsidase alfa的1期/2期临床试验中收集来的，包括继1期/2期临床试验之后的相关扩展研究，3期BRIDGE转换研究的中期临床数据和公司正在进行的PRX-102临床研究的安全数据。

Protalix总裁兼首席执行官Dror Bashan说：“我们非常感谢FDA的帮助，帮助我们通过加速审批途径来提交BLA， 我们期待和Chiesi一起继续与FDA合作，推动PRX-102的上市许可。我们要感谢所有研究人员和参试者，是他们让这一里程碑成为可能，并支持着Protalix能将这一新治疗方案带给法布雷患者社群。”

Chiesi全球罕见病部门负责人Giacomo Chiesi说：“向FDA提交本BLA是我们全球罕见病部门的一个重要里程碑，该部门成立于今年早些时候，旨在为世界各地罕见病患者带来改变的药物。我们与Protalix的积极合作是一个很好的例子，展示我们如何利用Chiesi的全球影响力和数十年的药物开发经验，来支持法布雷病和其他毁灭性罕见病患者及其家属。”

关于法布雷病

法布雷病是一种X连锁遗传性疾病，由溶酶体α-半乳糖苷酶活性不足导致一种称为酰基鞘氨醇三己糖苷(Gb3)的脂肪物质在全身血管壁中异常沉积积累而引起。每40000到60000人中就有一人患有法布雷病。法布雷病患者遗传了α-半乳糖苷酶-A酶的缺陷，该酶通常负责分解Gb3。随着时间的推移，Gb3的异常存储量增加，且主要积累在血液和血管壁中。Gb3沉积的最终后果从疼痛和外周感觉受损到最后的器官衰竭，尤其是肾脏，还有心脏和脑血管系统。

外文：Protalix BioTherapeutics and Chiesi Global Rare Diseases Announce Submission of Biologics License Application to U.S. Food and Drug Administration for Pegunigalsidase Alfa for the Treatment of Fabry Disease