· 多系统萎缩症（Multiple system atrophy, MSA）是一种罕见的、进行性进展且致命的神经退行性疾病；

· 髓过氧化物酶（MPO）是一种介导神经炎症和神经退行性变的酶，而Verdiperstat是潜在的首创的可渗透入大脑的MPO抑制剂；

· 约有300名患者参加了此项为期48周的试验，预计于2021年底公布数据。

Biohaven 制药公司前不久宣布其已成功完成M-STAR研究的招募，该研究是评估Verdiperstat治疗多系统萎缩症（multiple system atrophy, MSA）疗效和安全性的国际3期临床试验。Verdiperstat是一种研究型新药和潜在的首创髓过氧化物酶（MPO）抑制剂，其旨在靶向包括MSA和肌萎缩性侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis, ALS）在内的神经退行性疾病中导致脑细胞死亡的神经炎症。Verdiperstat已获得美国食品和药物监督管理局（FDA）授予的MSA孤儿药和快速通道资格认定，以及欧洲药品管理局的孤儿药资格认定。

“尽管COVID-19造成了独一无二的挑战，M-STAR试验仍取得了巨大的成功。这表明了MSA群体为这种破坏性疾病寻求潜在新疗法的决心。”明尼苏达州罗切斯特市梅奥诊所Robert D. 医学博士和Patricia E. Kern神经病学教授评论道，“我对M-STAR试验的真正拥护者—— MSA患者表示赞赏，他们的希望推动了我们所有人。”

M-STAR是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，旨在评估Verdiperstat在约300名40-80岁之间被临床诊断为MSA的患者中的安全性和有效性。横跨美国和欧洲大约50个区域的这些患者被随机分配接受48天的Verdiperstat口服片剂（600mg，每日两次）或安慰剂治疗。这项研究的主要疗效终点为评估两组患者在治疗48天后与基线相比的疾病进展程度，而疾病进展程度的测量采用统一版MSA评分量表（UMSARS）的改良版本。预计于2021年底获公布数据。

Biohaven公司神经病学副总裁Irfan Qureshi医学博士表示：“ Verdiperstat有望成为首个针对MSA患者的疾病缓解疗法，我们对MSA研究人员的国际群体深表感激，我们的试验地点遍布全球，但在不到一年的时间内就完成了受试者招募。M-STAR试验的参与者和家庭是我们的动力来源。感谢你们一直以来共同的不懈努力，我们将致力于推动此项MSA首个大型关键试验，并期待于明年年底拿到阳性结果。”

战胜MSA联盟执行总监Philip M. Fortier表示：“ M-STAR研究可能在我们为战胜此残毁性疾病所做的共同努力的历史蓝图中占据重要地位，MSA患者群体对此持乐观态度。我仅代表全球MSA患者感谢Biohaven公司为共同对抗MSA所做的努力。” MSA联盟公司董事会主席Cyndi Roemer补充说道，“ MSA联盟很高兴听到有关M-STAR研究注册的强劲势头。这一消息代表了新的医学可能性，并且为MSA患者和家属带来了一线希望。”

MSA是一种罕见的、快速进展且致命的神经退行性疾病，患者通常在诊断后6到10年内死亡，死亡通常由心脏或呼吸系统并发症引起。仅在美国和欧洲，约有50,000人罹患MSA。尽管患者通常要到五六十岁时才被诊断，但其症状可能在四十多岁时就早已出现，并且多年不被确诊。在MSA中，调节内部机体功能和运动控制的这部分大脑会逐渐恶化，严重损害机体的不自主功能。MSA中可能出现的自主神经衰竭症状包括由体位性低血压引起的晕厥和心律问题，勃起功能障碍和膀胱控制问题。运动障碍（肌肉控制或运动功能受限或丧失，或活动受限）可包括震颤，僵硬和/或肌肉协调能力丧失，以及言语和步态（人的行走方式）困难。这些特征中的一些与在帕金森氏病中所见的特征相似，在疾病早期通常很难区分这两种疾病。由于目前没有可改善疾病或治愈MSA的疗法，患者只能接受对症和姑息疗法。

关于Verdiperstat

Verdiperstat（BHV-3241）是Biohaven公司开发的用于治疗神经退行性疾病的研究型首创的、强效的、选择性的、可穿透大脑的不可逆髓过氧化物酶（MPO）酶抑制剂。Verdiperstat可通过抑制MPO诱导的病理性氧化应激和后续的炎症来帮助保护神经元，否则这些炎症可进一步加剧如MSA和ALS这一类神经退行性疾病的细胞损伤。Biohaven于2018年9月从AstraZeneca获得了Verdiperstat（BHV-3241）的许可。M-STAR研究是一项正在进行的旨在评估Verdiperstat治疗MSA疗效的3期临床试验。Verdiperstat已获得美国FDA授予的MSA孤儿药和快速通道资格认定，以及欧洲药品管理局的孤儿药资格认定。Verdiperstat也有望在与氧化应激，炎症和神经退行性变有关的许多其他疾病中开展试验。我们正计划与马萨诸塞州总医院Sean M. Healey和ALS 的AMG中心合作进行一项临床试验，以评估Verdiperstat在肌萎缩性侧索硬化症中的疗效。

外文：BIOHAVEN COMPLETES ENROLLMENT AHEAD OF TIMELINES IN INTERNATIONAL PHASE 3 CLINICAL TRIAL OF VERDIPERSTAT IN MULTIPLE SYSTEM ATROPHY