Talaris 是一家私营生物技术公司，致力于开发具有诱导多种适应症持久免疫耐受潜力的转化细胞疗法，该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准其研究新药（IND）申请，以评估Talaris的新型细胞疗法FCR001治疗弥漫性系统性硬化症（systemic sclerosis，SSc）的疗效，这是一种严重罕见自身免疫性硬皮病。该IND的批准允许Talaris在美国各地，包括杜克大学和密歇根大学开始1/2a期试验。

“我们迫切希望能开始FCR001对严重自身免疫性疾病患者耐受性的研究，”Talaris的首席执行官Scott Reguadt说，“弥漫性皮肤系统性硬化症是硬皮病的一个亚型，其发病率和死亡率都很高，急需安全有效的治疗方案。我们相信FCR001能成为治疗这种严重疾病的一种重要的新方法。”

硬皮病是一种罕见且潜在致命的慢性自身免疫性疾病，会导致身体结缔组织进行性瘢痕化或纤维化。硬皮病可能是局部性的，也可能是全身性的。系统性硬皮病又称系统性硬化症（SSc），根据皮肤受累程度，又分为局限性皮肤亚组和弥漫性皮肤亚组。这两种类型都会影响皮肤和重要的内脏器官，特别是肺、肾、肠道和心脏，导致器官功能障碍。弥漫性亚型的患者有进展迅速的皮肤和内脏器官受累，其预后比有限亚型差。

基于随机临床试验令人鼓舞的数据，自体造血干细胞移植（HSCT）越来越多地被用于治疗严重的弥漫性皮肤SSc，在这些病例中，这种疗法已经被证明能够阻止器官损伤并诱导临床病情缓解。然而，由于患者是用自己的干细胞移植的，因此存在疾病复发的风险，患者通常必须首先接受全身照射或不接受全身照射的全清髓性预处理，这可能会增加直接器官毒性和未来患癌症的风险。

Talaris的异基因细胞治疗FCR001，是一种新颖的一次性治疗方法，旨在诱导受体的免疫耐受，可用于所有级别的供受体HLA错配。在FCR001治疗前，先进行非清髓性预处理。在一项针对新活体供肾移植受者的2期临床试验中，FCR001在接受治疗的37名受者中有70%产生持久免疫耐受；这些患者能够成功地停止抗排斥药物治疗，并且没有任何受试者必须恢复免疫抑制（中位随访超过5年，最长随访时间超过10年）。此外，在成功接受治疗的患者中，有7例因潜在的自身免疫性疾病而出现肾功能衰竭，且这些患者在治疗后均未出现自身免疫性疾病的复发。基于这些令人鼓舞的数据及其在自身免疫性疾病中广泛的治疗潜力，FCR001将在计划的1/2a期弥漫性皮肤SSc患者试验中进行评估。

杜克大学医学院Keith Michael Sullivan博士说：“使用非清髓性预处理的安全异基因干细胞移植治疗可以提供比目前自体造血干细胞移植治疗严重系统性硬化症更重要的益处。”。

关于FCR001

FCR001是一种研究性的同种异体细胞疗法，由Talaris治疗公司开发，用于诱导或恢复患者的免疫耐受。FCR001建立在该公司创始人Suzanne Ildstad博士30多年的研究基础上，研究如何在接受移植器官的患者中诱导持久免疫耐受，或在患有某些免疫介导或血液疾病的患者中恢复持久免疫耐受。FCR001已获得美国食品和药物管理局授予的孤儿药资格认定和再生医学高级治疗（RMAT）资格认定。FCR001在活体供体肾移植受者中的3期试验FREEDOM-1目前正在招募患者。

外文：FDA Approves Talaris Therapeutics’ IND for its Allogeneic Cell Therapy FCR001 to be Evaluated in Patients with a Severe Form of Scleroderma