4D分子疗法公司（4DMT）是基于以进化手段定向开发精确引导AAV基因药物的临床阶段领导者，该公司宣布其罗氏（Roche）许可的候选产品4D-110通过玻璃体内单次注射给药治疗无脉络膜症（Choroideremia，CHM）的1期临床试验完成首位患者给药。CHM是一种致盲且目前无法治愈的X连锁遗传性视网膜疾病。 

“在4D-110的1期临床试验中完成首位患者给药，标志着4D-110是有望在2020年进入临床的三种治疗载体进化候选药物中的第一种，” 4DMT联合创始人，董事长兼首席执行官David Kirn博士说道，“ 4DMT利用定向进化的技术来开发具有精确导向能力的AAV基因药物。对4D-110来说，此特有且经过优化的AAV载体经设计可通过玻璃体内注射（一种常规的临床给药途径）将CHM基因的功能拷贝定向递送至视网膜。最终，我们的目标是改变这种使人衰弱疾病的病程，并治疗该疾病所有阶段的患者。我要感谢无脉络膜症患者社群，他们的家人和护理人员，无脉络膜症研究基金会以及临床试验医生和工作人员，没有他们，4DMT将无法达到这一阶段。”

“由于目前尚无批准用于治疗无脉络膜症的患者的疗法，而基因疗法是一种有前途的治疗方法，”西南视网膜基金会科学主任，该项目的主要研究者David Birch博士说， “由于其优化的载体，使4D-110成为一种新颖的基因治疗方法，显示出在广泛视网膜区域和广泛患者中安全治疗的前景。减慢或阻止这种疾病中使人绝望的视野缩窄的潜力，为患者带来了令人兴奋的结果。”

1期开放标签，剂量探索和剂量扩展研究预计将招募15名无脉络膜症患者。该研究旨在评估单次玻璃体内注射4D-110的初步安全性，耐受性和生物学活性。此外，该临床试验还将评估4D-110对视觉功能和视网膜退行性疾病的作用。

“我代表脉络膜疾病研究基金会和全世界脉络膜疾病患者，对4DMT的临床试验的启动感到非常兴奋，”脉络膜疾病研究基金会首席医学官Christopher Moen医师表示， “这一关键的里程碑使这种消除无脉络膜症变革性疗法离我们又近了一步。” 

关于无脉络膜症和4D-110

无脉络膜症是一种与X连锁，缓慢进行性的眼部视网膜和脉络膜退化性疾病，由CHM基因的缺失或突变引起，导致REP1蛋白缺陷或缺失，在美国和欧盟的，大约有10,000人患病。无脉络膜症最初表现为夜盲症和周边视野缺陷，通常始于生命的前二十年。随着疾病的发展，视野在疾病发展早期开始收缩，这阻碍了患者进行日常活动的能力，并最终导致视力丧失。 

4DMT的精确引导基因治疗方法有望通过使用特有且经过优化的AAV载体传递CHM基因的功能拷贝，从而产生REP1蛋白，来治疗脉络膜疾病。罗氏（Roche）许可的4D-110由CHM转基因插入片段和4DMT的专有载体4D-R100组成，该载体旨在通过玻璃体内给药提供靶向递送并有效地转导至视网膜的所有层。 

外文：4D Molecular Therapeutics Announces First Patient Dosed in Phase 1 Clinical Trial of 4D-110 by Intravitreal Injection for the Treatment of Choroideremia