-其AON平台专注于脊髓小脑共济失调和亨廷顿病治疗，接近临床I期试验

-由LSP牵头，Kurma Partners联合牵头，Pontifax 、Droia Genetic Disease，Polaris Partners和Pureos Bioventures支持

2020年7月29日，总部位于荷兰莱顿、致力于罕见疾病的RNA调节疗法开发的生物技术公司Vico Therapeutics（下文简称Vico）宣布已从A轮融资中筹集到3100万美元。

Vico由经验丰富的企业家LucDochez和Josh Mandel-Brehm以及经验丰富的科学家Judith van Deutekom博士和Gail Mandel博士于2019年创立，他们在学术界享有盛名，并拥有丰富的行业经验。

Vico将利用这笔资金进一步推进其针对各种形式的脊髓小脑共济失调（SCA）和亨廷顿病（HD）的开发的反义寡核苷酸（AON）疗法，此疗法目前处于临床前研究后期阶段，期望在2021年下半年进行首次人类临床试验。

Vico的主要公司资产是其针对扩展（CAG）三核苷酸重复序列疾病开发研究的AON治疗手段。该重复序列转化为蛋白质中异常长且有毒的多聚谷氨酰胺（polyQ）片段，从而导致一系列神经退行性polyQ疾病，如：脊髓小脑共济失调1型（SCA1），3型（SCA3）和亨廷顿氏病（HD）等。

AON治疗在几个已建立的SCA1，SCA3和亨廷顿病小鼠模型中得到了验证，证实其与野生型蛋白相比，优先降低突变体polyQ的水平。该化合物在中枢神经系统中长期且广泛分布。基于这些令人鼓舞的数据，再加上先导化合物对多种未满足医疗需求的多种脑部疾病的广泛适用性，Vico正在推进该计划，有望于2021年下半年进行的首次人体试验。

Vico Therapeutics的创始人兼董事长Luc Dochez表示：“这笔A轮融资资金将使我们能够将领先的项目推进到医疗诊所，并帮助我们继续建立作为开发针对严重中枢神经系统疾病的新型疗法的领导者的能力。我们看到了巨大的潜力，可以推动该领域的发展，并应用我们的广度反义寡核苷酸（AON）专业技术解决严重的神经系统疾病。我们期待加快围绕AON技术和RNA调节/编辑的平台技术的发展，为患者带来一流的疗法。Vico团队围绕最先进的分子生物学，AON化学实验室与基于AON技术成功开发药物的行业经验之间的独特协同作用建立了这家公司。

LSP的执行合伙人，首席投资者兼董事会成员Martijn Kleijwegt补充说：“ Vico正在组建领导团队，并拥有先进的基础架构，可为严重的神经系统疾病设计一流的疗法，并加速推进其在人体临床试验中的发展。Vico的方法的主要优势在于可广泛应用于不同的polyQ疾病和突变蛋白的选择性。”

资料来源:markets.businessinsider.com