Novus Therapeutics一家专注于为接受器官或细胞移植的患者以及患有免疫疾病的患者开发改变生命的靶向药物的临床阶段生物制药公司，该公司前不久宣布， 2a期临床试验已经招募到首位患者，该试验是评估该公司的主要候选产品AT-1501对成人肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）的疗效。AT-1501可阻断CD40L通路的激活，在ALS的临床前动物模型中，CD40L通路被证明可以改善肌肉功能、延缓疾病进展和提高存活率。AT-1501之前已获得美国食品和药物管理局的孤儿药资格认定，用于治疗肌萎缩侧索硬化症。

“Novus致力于为ALS患者及其家人提供治疗方案，以尽快治疗这种进行性和毁灭性的疾病，”Novus总裁兼首席科学官Steven Perrin博士说，“我们期待从这项研究中获得安全性和生物标志物的见解，我们预计2022年公布这项重要试验的数据。”

“强有力的证据表明，周围神经炎症的减少可影响ALS的疾病进展，”Sean M.Healey&AMG ALS中心主任、波士顿麻省总医院神经内科主任Merit Cudkowicz博士说，“我很高兴看到AT-1501的临床进展，它的目标是产生促炎反应的关键信号通路。”

AT-1501的2a期临床试验是一项为期12周、开放标签、剂量递增、安全性和生物标志物研究。研究的终点是安全性和耐受性，以及促炎生物标志物和神经丝轻链的变化。探索性的临床终点也将被评估。

“我们迫切需要新的疗法来治疗ALS患者，”乔治亚州Regents医疗中心的Charlbonnier神经学教授和ALS诊所的主任MichaelRivner博士说，“AT-1501和CD40/CD40L通路代表治疗这种疾病的一种非常有前途的方法。”

Novus Therapeutics在健康志愿者和患有ALS的成年人中完成了1a/1b期单次递增剂量试验。在该试验中，AT-1501在所有剂量下都表现出良好的耐受性，并显示出良好的安全性。AT-1501还显示出在整个剂量范围内的线性剂量比例，半衰期长达26天。

外文：Novus Therapeutics Announces First Patient Enrolled in Phase 2a Clinical Trial of Anti-CD40L Antibody AT-1501 in Amyotrophic Lateral Sclerosis