据环球新闻通讯社消息， Capricor Therapeutics公司于6月4日宣布了正在进行的HOPE-2开放标签扩展（OLE）研究关于CAP-1002治疗杜氏肌营养不良（DMD）的3年积极结果。与类似DMD患者的外部比较数据集（由辛辛那提儿童医院医学中心提供）相比，接受CAP-1002治疗的患者在PUL 2.0和LVEF测量方面在3年治疗后继续显示出积极的好处。此外，在HOPE-2-OLE研究中，CAP-1002治疗在整个研究过程中持续具有一致的良好耐受性安全档案。该公司计划在即将于2024年6月27日至29日举行的第30届杜氏肌营养不良患儿家长项目（PPMD）年会上更详细地介绍这些结果。

｜关于HOPE-2开放标签扩展（OLE）研究

HOPE-2是一项随机、双盲、安慰剂对照的第二阶段临床试验，研究对象是患有DMD的男孩和年轻男性，试验药物为Capricor的主要在研疗法CAP-1002。研究中的患者每3个月通过静脉注射接受CAP-1002（每次输注1.5亿个细胞）或安慰剂的治疗。在12个月的时间节点上，共有20名患者的数据被分析（12名接受安慰剂治疗，8名接受CAP-1002治疗），结果发表在《柳叶刀》杂志上。在HOPE-2研究完成后，所有患者停止治疗约392天（平均，范围[239, 567]），这段时间被称为间隔期。然后，所有希望继续治疗的合格患者进入了HOPE-2-OLE研究，他们每三个月接受一次CAP-1002（每次输注1.5亿个细胞）的治疗。HOPE-2-OLE研究在一年的时间节点上已经达到了其主要终点，即PUL 2.0（p=0.02）。HOPE-2-OLE研究仍在进行中，已经进入第四年，参与者继续接受安全性和功能表现的监测。

｜关于杜氏肌营养不良(DMD)

DMD是一种严重的遗传性疾病，其特征是骨骼、心脏和呼吸肌肉的进行性衰弱和慢性炎症，患者的中位死亡年龄约为30岁。据估计，每3500名男性出生中就有约1名患有DMD，在美国的患者人数估计约为15000-20000人。DMD的病理生理学是由功能性营养不良蛋白的产生受损所驱动的，这种蛋白质通常作为肌肉中的结构蛋白发挥作用。肌肉细胞中功能性营养不良蛋白的减少导致显著的细胞损伤，并最终导致肌肉细胞死亡和纤维化替代。治疗选项有限，目前尚无治愈方法。

｜关于Capricor Therapeutics公司

Capricor是一家专注于开发变革性细胞和基于外泌体的疗法的生物技术公司，旨在重塑罕见疾病的治疗方式。该公司的主要产品候选物CAP-1002是一种异体心脏来源的细胞疗法。经过广泛的临床前和临床研究，CAP-1002显示出具有特异性针对肌营养不良蛋白病变和心脏病的免疫调节、抗纤维化和再生作用。CAP-1002目前正在进行3期临床开发，用于治疗DMD。此外，Capricor还在利用其专有的StealthX平台进行外泌体技术的临床前开发，专注于疫苗学和靶向递送寡核苷酸、蛋白质及小分子疗法，旨在治疗和预防多种疾病。Capricor致力于推进科学边界，并为需要这些疗法的患者群体开发变革性治疗方案。

Capricor的首席执行官Linda Marbán博士表示：“我对HOPE-2 OLE研究的这些积极结果感到非常鼓舞，这些结果继续支持CAP-1002治疗DMD的长期影响。重要的是，疾病的外部比较器显示骨骼和心脏功能都处于稳定的衰退状态；然而，在3年的过程中，我们观察到PUL下降的统计学显著减少以及CAP-1002治疗患者的LVEF稳定，这表明疾病得到了持续的缓解。此外，在我们最近与美国FDA的B型会议上，我们与FDA分享了这些结果，以支持我们在HOPE-3关键研究中预期看到的结果，因为我们继续制定最快途径以实现潜在的BLA批准和商业化的策略。一旦会议记录最终确定，我们将在本月晚些时候分享会议的细节。展望未来，我们仍计划在2024年第四季度宣布我们的第3阶段HOPE-3关键试验的顶线结果。我们继续感谢患者、家庭和更广泛的杜氏肌营养不良社区继续与我们合作开发这一有希望的疗法。”