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招募患者 | Venglustat治疗3型戈谢病

发布时间：2024/04/03

药物名称

venglustat

临床试验

一项III期、国际多中心、随机、双盲、双模拟、阳性对照研究，评价venglustat在酶替代疗法（ERT）治疗后达到治疗目标的3型戈谢病（GD3）成人和青少年患者中的疗效和安全性

试验目的

主要目的：通过评估以下指标，评价venglustat与思而赞相比在成人和青少年（≥12至<18岁）GD3患者中的疗效：– 共济失调（根据共济失调评估与评分量表[SARA]评估） – 认知功能（根据可重复成套神经心理状态测验[RBANS]确定）

次要目的：1）评估与思而赞相比venglustat对维持脾脏体积稳定的作用 2）评估与思而赞相比venglustat对维持肝脏体积稳定的作用 3）评估与思而赞相比venglustat对维持血红蛋白水平稳定的作用 4）评估与思而赞相比venglustat对维持血小板计数稳定的作用 5）评估与思而赞相比venglustat的安全性和耐受性 6）评价与思而赞相比 venglustat 对脑脊液 (CSF) GL-1 和 lyso-GL-1 生物标志物变化的作用 7）评价与思而赞相比 venglustat 对血浆 GL-1 和 lyso-GL-1 生物标志物变化的作用。

目标入组人数

入组所需人员招满为止

项目所在地

北京、广州、上海（患者可就近入组）

报名申报填写：

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来源 | 百配健康