对于输血依赖型β-地中海贫血患者而言，定期输血和终身排铁治疗是沉重的负担。现在，一项能够从根本上解决问题的革命性疗法——KL003细胞注射液基因治疗新技术，已不再是局限于临床试验，而是可及的、合法的临床应用选择。

依托国家在广州南沙的特许政策，霖南基因（康霖生物）的地贫基因治疗新技术KL003细胞注射液已完成临床应用备案，正式面向符合条件的患者开放。

KL003细胞注射液不是传统药物，而是一种基因治疗新技术。通过安全高效的基因修饰技术，向患者自体造血干细胞中添加了功能正常的β-珠蛋白基因，从而使造血干细胞能够自主、持续地合成功能正常的成人血红蛋白，最终恢复正常的造血功能。

1.作用机制：

这相当于体内的“造血桥梁”（β珠蛋白基因）因突变而损坏。KL003疗法不是去修复这座旧桥，而是在患者自身的造血干细胞这座“工厂”里，引入并建造一座全新的、功能完善的“桥梁”，从而永久恢复“血液运输”的正常运转。

2.核心优势：

（1）一次治疗，终身有效：经改造的干细胞在体内长期存活并工作，有望实现“功能性治愈”，使患者摆脱输血依赖。

（2）本质安全：治疗不改变患者原有的其他基因，加入的是人体天然存在的正常β珠蛋白基因，安全性高。

（3）疗效显著：在已完成的治疗案例中，绝大多数患者在治疗后1个月左右，血红蛋白就能恢复到90g/L以上的水平。

本项目是基于已完成的优异临床试验及临床应用结果，并依托国家政策支持，成功备案的合法合规的临床应用项目。治疗在指定的三甲医院（广州市第一人民医院南沙医院）内，按照严格的临床路径和经备案的收费标准开展，是公开、规范的医疗服务。

特别提醒：

鉴于治疗需进行严格评估并预留治疗档期，建议有意向的患者家属尽早联系，启动评估流程。

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