资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
【专家解读】首部生物医学新技术新规出台，重大/难治疾病迎来曙光！
Nature子刊证实！153 人、702 份样本发现关键线索，DMD 血清生物标志物助力预后改善
罕见病诊断迎破局，新型基因测序技术完成160例样本实证
血友病治疗中国指南（2025年版）
需增强患者对随访重要性的认知，提升长期管理效果 | 血友病患者旅程连载七
北京药监局长曹巍：先行先试改革已惠及近5000罕见病患者，21种药物落地
北京破解创新药入院“最后一公里”难题：医院采购无需层层审批
21亿美元收购一款罕见病药物！股价暴涨 158%，罕见病赛道成焦点
为极罕见病基因治疗提速，瑞士多方调研评析美国FDA“平台技术认定计划”
100% 生存率！创新罕见病基因疗法再度递交上市申请
股价暴涨30%！9.2亿美元收购一家罕见病公司
创新药物成功上市治疗NF1研究取得关键进展
新药快讯 | 9款罕见病药物迎来新进展
黄如方：罕见病不是疾病负担，而是一种健康投资
突破，又一款罕见病AAV基因疗法I/II期52周中期积极安全性数据发布，为治愈进行性肌病带来新希望！
AAV基因疗法初显奇效：9名儿童听力恢复，耳聋或将可逆转
又一家三甲医院成立细胞治疗中心
罕见病突破！Biogen：Dravet综合征治疗迎来新进展
OSMP: 一种促进罕见病患者匹配的强大工具
11个罕见病药迎新进展；首部生物医学新技术新规出台；AATD缺乏症基因患者招募项目启动 | 壹周罕见药闻
基因治疗迎突破！新型AAV衣壳工程技术平台突破基因疗法递送瓶颈
126个问答！国内首个短肠综合征患者科普手册发布
刚刚，又一款重磅新药在华获批上市！治疗全身型重症肌无力
十多年来首款！FDA批准突破性罕见病新疗法
让罕见病被“看见”！安徽省儿童医院领衔成立协作组
厦门大学附属第一医院成立罕见病诊疗中心
院长牵头，厦大中山医院成立罕见病医学科！
北京天坛医院成立罕见神经疾病临床与转化中心
安徽省罕见病专科联盟亨廷顿病诊疗中心正式成立
河北医大二院卟啉病诊疗与研究中心正式成立
<
2
3
4
5
6
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
