资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
PXT3003上市申请递交,治疗腓骨肌萎缩症的新希望
习近平总书记关切事|厚植沃土,激发活力——民营经济高质量发展观察
刚刚!中国首款罕见病基因疗法获批!系自主研发
FDA双资格认定!基因疗法为罕见病患儿带来新希望
1.55亿美元融资,开发罕见病基因编辑疗法
填补两种罕见病无药可治空白,全球3期临床即将启动
“满月脸”背后的故事:库欣综合征的真相与希望
DMD基因疗法临床试验暂停,患者死亡事件引行业震动
你以为的“喝凉水都胖”,可能是库欣!中山一院专家教你识破身体警报
三地专家齐聚,分享库欣综合征疾病困境及治疗希望 | 库存健康 欣然前行
非典型溶血性尿毒症综合征改名了,重新认识这一罕见病
全球首款!罕见病新药获批上市,公司股价大涨46%
年销74亿美元药物登陆中国!罗氏罕见病药再批准
北京医保局等九部门:优先将罕见病用诊断试剂纳入试点品种,扩充用药进口品类
商保药品目录有新进展 据流出初稿,有3款罕见病药物,涉及2个适应症
Lululemon创始人患罕见病,斥巨资押注的基因疗法将进入人体临床试验
前三名均是罕见病药物,2024小核酸药物营收TOP10公开
5300万,罕见眼病基因疗法融资成功
WHO从未定义过罕见病?全球15国定义标准梳理
全球首个!渐冻症基因疗法在美国获批临床
5种罕见病被"点名"!国家卫健委重磅发布2025年质控工作改进目标
从年增1.7cm到4.6cm,软骨发育不全治疗新突破
十余款罕见病药物迎新进展;罕见病患者接受基因疗法后死亡;2024年共批准55个罕见病药物品种 | 壹周罕见药闻
股价大跌27%,16岁罕见病患者接受基因治疗后死亡
80多款中国基因疗法领跑,改写全球罕见病治疗版图
5亿融资!张锋教授创立的公司开发罕见病新型基因编辑疗法
罕见肾病新希望,双认证孤儿药完成3期临床招募
首款!干燥综合征新药获FDA快速通道
放弃巴托利单抗上市!Immunovant全面转向新一代FcRn抗体
赛诺菲/再生元重磅抗体新药新适应症拟纳入优先审评
<
2
3
4
5
6
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个!APDS靶向药临床首例疗效显著,患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子,他却说:这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年,我多了1300个好友
每一个孩子,都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部