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27位专家投票表决，《急性间歇性卟啉病诊疗中国专家共识(2024版)》发布
北京市政府：2025年全力推进罕见病药品保障先行区建设
北京天竺综保区先行、上海立法保障，2024年罕见病药械监管政策亮点纷呈
2款罕见病特医食品通过注册审批
国产杜氏肌营养不良症基因治疗药物BBM-D101注射液获批美国IND
渐冻症治疗新希望！士泽生物异体通用全球孤儿药临床试验获受理
12月，美国批准5款罕见病药物
近5亿美元！“渐冻症”创新疗法达成授权合作
辉大基因RNA编辑疗法HG204研究成果发表
2025 年儿童罕见骨病医患交流会圆满落幕
近200个！2024年全球各国批准了哪些罕见病药物？
丙类目录将发布！罕见病高价药报销迎来新希望
Olezarsen：家族性乳糜微粒血症综合征的创新疗法
11.5亿美元！GSK宣布收购IDRx，囊获一款罕见病药物
9款罕见病药品迎新进展；又一罕见病药物在北京协和医院开出中国首张处方；海马体「大师肖像照」报名正在进行中 | 壹周罕见药闻
穿越血脑屏障！突破性疗法即将递交上市申请
B 细胞在原发性进行性多发性硬化症中的作用
罕见病药占50%以上！2024年美国批准26个孤儿药
基因编辑巨头宣布战略重组，全力冲刺两款罕见病创新药研发
为 “不凡生命” 打造 “避风港湾”，北大医院罕见病医学中心成立！
又一款诺西那生钠仿制药申报上市，天价原研药纳入医保后放量
维亚臻小核酸药物纳入优先审评审批程序
2024年我国罕见病政策法规统计之医疗保障篇
43.5亿美元！2家公司合作开发基因疗法
又获一重大政策支持！海南自由贸易港可进口少量罕见病特医食品
8个罕见病药物，7种疾病！CDE“关爱计划”持续纳入新药
3400万美元！“基因疗法先驱”创立的公司获融资，多条罕见病管线
八款罕见病药物迎来新进展；新版国家医保目录已开始实施；一罕见病专项救助正在报名中 | 壹周罕见药闻
1月1日起施行！安徽省罕见病获大病保险待遇专项保障
让罕见病患者少走弯路！三明市第一医院组建罕见病诊疗多学科团队
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