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15岁Ⅰ型戈谢病患儿在上海接受基因治疗
高光坪：86年，四代科学家，寻找Canavan病的解法
全球首款：大冢制药APRIL抗体IgA肾病三期临床成功
忧喜并存，BridgeBio罕见病商业帝国的建造
诊疗水平再提升！全国罕见病诊疗协作网医院达419家
罕见病公司退市！诊断巨头，拥有全球最大罕见病数据库
9个罕见病药物迎新进展；CDE先后发布两个罕见病指导原则；北京市罕见病专业质量控制和改进中心主任委员单位确定 | 壹周罕见药闻
国家医保局：已有80余种罕见病用药纳入国家医保目录
罕见病患者“救命药”降价之后，曾一药难求的氢化可的松片为何仍供应难？
10家！北京市发布2024年罕见病药品保障先行区医疗机构白名单
北京罕见病药品保障先行区药品进口企业名单发布
市场监管总局：罕见病类特殊医学用途配方食品将优先审评批
北京市罕见病等五个专业质量控制和改进中心
最新！《罕见病诊疗指南（2024年版）》发布！
CDE发布《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则》征求意见稿
9月，全球至少批准14种罕见病药物
首次公布！强生 FcRn 单抗 Ⅱ/Ⅲ 期研究取得积极结果
上海儿童医学中心完成全球首例I型戈谢病青少年患者基因治疗
26亿美元，灵北制药收购罕见病新药
“以患者为中心”下的药企实践：深化患者倡导、推动患者赋能、全方位满足患者需求
美国食品药品监督管理局（FDA）批准了辉瑞公司（Pfizer）生产的注射用Hypavzi，用于治疗A型或B型血友病
缓解持续三年！DMD细胞疗法上市申请即将完成
致命罕见病还是血癌：Bluebird基因治疗患者面临艰难选择
9月，3款罕见病药物终止研发
诺华「布西珠单抗」新适应症国内报上市
8款罕见病药物迎新进展；3个罕见病救助项目申报进行中；线粒体病国际会议及医患交流会报名进行中 | 壹周罕见药闻
ENCell公司EN001疗法：为CMT1A患者带来新曙光
首款！每周一次，辉瑞长效血友病疗法获FDA批准
未成年罕见病患者关爱救助项目申请指南
关于《招募全国DMD患者家庭联盟地区工作协调人》的通知
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