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新芽基因宣布FDA批准其全球首创的 杜氏肌营养不良基因编辑药物GEN6050X的IND申请
至少8位两会代表为罕见病发声；罕罕漫游三亚站招募进行中；DMD、HAE、渐冻症药品有新进展 | 壹周罕见药闻
直面罕见病领域难题，以立法助推未来10年发展
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2000万罕见病患者在“战斗”，丙类医保目录年内落地，能否打通用药“最后一公里”？
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全国首款！CVL237首例患者用药完成，APDS迎来新曙光
2025国际罕见病日中国区上海主会场活动落幕
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