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FDA 再次授予「特殊豁免」，全球首个多系统萎缩细胞治疗产品获批国际
医患合心，其利断金：专访新华医院张晨冉主任（上篇）——“颅颈交界区狭窄”系列报道之二
突破，又一款罕见病AAV基因疗法新药临床试验申请(IND)获美国FDA批准！
股价暴涨370%！罕见病细胞疗法三期临床大获成功
维多利亚女王的隐秘伤痛：一个改写欧洲皇室史的血友病基因
隐匿杀手——“颅颈交界区狭窄”值得所有 ACH 患者家属高度重视（系列报道之一）
2.75亿美元！再生元合作开发AATD基因编辑疗法
克服（极）罕见病领域未成熟的基因与细胞疗法所面临的障碍（中篇-1）
诺华基金领投1.3亿美元，推进罕见病新药研发
重磅眼科新药3期成功，公司股价大涨
周星驰御用绿叶黄一山：长子患罕见病，次子北大心理学硕士
山西省太原市罕见病医学中心成立，患者迎来新希望
7款罕见病药物有新进展；罕见病药降幅高达50%；上海罕见病新政出台| 壹周罕见要闻
实践案例分享 ｜聚焦临床试验困境与突破路径
罕见病药最高降幅50%！美国第二轮医保谈判结果公布
临床试验设计必须变革！患者不能只是 “数据提供者”，而应是不可或缺、地位平等的合作伙伴
奇迹！全球首例：3岁华裔男童靠基因疗法改写罕见病命运
耗资15亿！9种罕见病获加拿大国家战略计划资助
涉及一位患者死亡，武田罕见病新药遭FDA调查！
刚刚！诺华超 1400 万一针新药再获 FDA 批准上市
脚踝无痛肿块竟致截肢！19年求医、8年误诊，她撕开罕见病就医难题
11款罕见病药物有新进展；儿童未能诊断疾病联盟（UDNC）成立；中国线粒体病联盟正式成立| 壹周罕见要闻
共筑“能量生命线”——中国线粒体病联盟正式成立
阿斯利康罕见病药新适应症获批，扩人群至成人
每周一次！罕见病重磅新药在我国获批上市
ReviR溪砾科技获CIRM（加利福尼亚再生医学研究所）460万美元资助用于推进亨廷顿病管线开发，当前已达成首个里程碑
12月，4款罕见病创新药有望获美国FDA批准
10月，全球5款新药申请上市清单
3个月一次！新型罕见病疗法在美获批，定价6万美元/年
4款，罕见病新药首次进入 Ⅲ 期临床
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