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里程碑！体内CRISPR基因编辑疗法II期临床结果积极，高剂量组73%患者“完全缓解”
【ASH 2024】阵发性睡眠性血红蛋白尿症研究进展Oral精选
近5亿美元！“渐冻症”创新疗法达成授权合作
杜启峻教授：“港澳药械通”政策如何让罕见病群体获益？
12月起实施！《广东省粤港澳大湾区内地九市进口港澳药品医疗器械管理条例》（附政策全文）
3款罕见病药品获批；5款罕见病药品传来好消息；唯铭赞通过港澳药械通回归 | 壹周罕见药闻
DNA重排如何导致遗传疾病中的发展？
辉大基因RNA编辑疗法HG204研究成果发表
价格较低的罕见病用药能否不谈判进医保？国家医保局解答
Cell：意外地发现了钠转运在线粒体能量产生中的重要作用！
6款创新药有望在12月份获得美国FDA批准;5款罕见病产品迎进展；罕见病婴幼儿家庭济困项目正在报名 | 壹周罕见药闻
罕见病用药保障写入医保条例！《上海市医疗保障条例（草案）》公开征求意见
11月，我国批准三款罕见病药物，两个“首个”
8款罕见病及医疗器械！粤港澳大湾区内地九市临床急需进口港澳药械目录（2024年）发布
又一国产罕见病药物FDA孤儿药资格认定
因诺惟康IVB105获FDA罕见病药物资格认定
近5亿美元，渐冻症创新疗法达成战略合作
13亿美元！武田引进一款罕见病新药，治疗两种罕见病
13个罕见病药物纳入医保，25年1月1日执行；4款罕见病产品迎进展；IPF调研报告免费领取中 | 壹周罕见药闻
国产罕见病药物在中国获批上市，填补空白
医保新增13个罕见病用药（附支付标准）！平均降价63%
超100亿美元！两公司联手开发数十款罕见病药物
股价大跌！基因治疗雷特综合征停止高剂量研究
降低患者死亡和心血管事件风险，FDA接受罕见病RNAi疗法监管申请
医保谈判预计本周四出结果，花落谁家？
FDA批准新型心脏病药物！有望与辉瑞、Alynlam争夺近百亿美元市场
2款罕见病药物获孤儿药认定；5款临床试验公布新进展；4个行业会议召开 | 壹周罕见药闻
该医院携手成长天使基金，提升罕见病患儿救治水平
当罕见被看见 —— 普华永道守护乡村患儿共迎希望
李强签署国务院令 公布修订后的《国家自然科学基金条例》
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