2 月 28 日，NMPA 官网显示，正大天晴的 1 类新药「罗伐昔替尼片」（Rovadicitinib，TQ05105）在国内获批上市，适用于中危-2 或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症后骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症后骨髓纤维化（PET-MF）成人患者的一线治疗，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。

截图来源：NMPA 官网

罗伐昔替尼片是正大天晴自主研发的一款首创新药（first-in-class），具有全新化学结构。作为一类新型、口服的 JAK/ROCK 抑制剂，罗伐昔替尼能够抑制 JAK 家族激酶活性及 ROCK 激酶活性，抑制 JAK/STAT 通路的持续异常活化，同时抑制 ROCK2 减轻 STAT3 的磷酸化，进而重建免疫平衡。Insight 数据库显示，该药是全球首个进入临床阶段的 JAK/ROCK 双重小分子抑制剂，在 2019 年首次登记临床试验，2024 年 7 月首次申请上市。本次获批的骨髓纤维化是首发适应症，而针对移植物抗宿主病的新适应症也已经处于 III 期临床研发中，并在 2025 年 8 月被 CDE 纳入突破性治疗程序；在美国也已获准开展 II 期临床。在 2024 ESMO 年会上，正大天晴以小型口头报告（Mini oral）形式公布了罗伐昔替尼对比羟基脲治疗中高危骨髓纤维化的随机、双盲、阳性对照 II 期关键临床研究结果。关键 II 期临床结果

研究纳入人群为未经 JAK 抑制剂治疗的、具有脾脏肿大症状的中危 - 2 或高危（DIPSS）MF 患者，主要终点为第 24 周治疗结束时，患者脾脏体积较基线缩小 ≥ 35% 的患者比例（SVR35）。该研究共纳入 107 例受试者，其中 72 例受试者接受罗伐昔替尼片治疗，对照组共 35 例受试者。结果显示：在第 24 周，SVR35 数据显示，罗伐昔替尼组明显优于对照组，分别为 58.33% 和 22.86%。

最佳总症状改善率（定义为任意时间点总症状评分较基线下降 ≥ 50% 的受试者比例）数据显示，罗伐昔替尼组同样优于对照组，分别为 77.78% 和 54.29%。

安全性方面，安全性结果与同靶点药物相似，未出现新的安全性信号。骨髓纤维化是一种罕见的骨髓增生性疾病，其特征为骨髓纤维组织增生和造血功能异常，严重影响患者生活质量，整体预后较差。

目前 MF 的整体治疗手段较为有限，在 JAK 抑制剂出现之前，临床多采用羟基脲、糖皮质激素、雄激素、免疫调节剂等进行对症治疗；而在 JAK 抑制剂陆续获批之后，MF 患者拥有了更优靶向治疗方案，然而现有疗法仍有不足，MF 患者的治疗中仍有较多未被满足的临床需求。

在 MF 适应症领域，此前共 5 款靶向药物在全球获批，其中吉卡昔替尼和芦可替尼在中国获批了这一适应症。

本次罗伐昔替尼的获批，有望为患者提供一种潜在获益的创新疗法，而正大天晴在 MF 领域还开展了更加深入和全面的布局：针对芦可替尼耐药或难治的患者群体进行了后线临床研究，同时还加速推进多项联合疗法研究，联用自主研发的 BET 抑制剂（TQB3617）和 BCL-2 抑制剂（TQB3909），均已取得积极的初步结果，前景可期。