1月26日，阿斯利康官方宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已正式批准舒立瑞®（依库珠单抗注射液）的适应症扩展申请，将其用于治疗6岁及以上抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）儿童患者。据悉，这是目前中国首个且唯一获批用于该疾病儿童患者的靶向治疗药物。

此次获批，主要基于依库珠单抗在难治性gMG儿童患者中开展的III期临床试验（ECU-MG-303）的积极结果。

该临床试验数据显示，依库珠单抗在治疗第26周时，患者相较基线的重症肌无力定量评分（QMG）总分呈现出具有高度统计学显著性且具备临床意义的改善，具体数据为-5.8［95% CI：-8.4，-3.13］；p=0.0004。

作为全球首个C5补体抑制剂，依库珠单抗通过选择性抑制末端补体C5的激活发挥治疗作用。补体系统是人体免疫系统的重要组成部分，但当补体被不受控制地激活时，可能导致机体免疫系统攻击自身健康细胞。该药物在诱导剂量期结束后，采用每两周静脉给药一次的治疗方案。据悉，依库珠单抗最早于2018年8月23日在国内获批上市，初始适应症为阵发性血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。

公开资料显示，依库珠单抗最初由Alexion公司研发。2020年12月12日，阿斯利康以390亿美元收购Alexion公司，进而获得了依库珠单抗以及另一款长效补体C5抑制剂Ultomiris（Ravulizumab）这两款核心上市产品。

值得关注的是，2023年，依库珠单抗已在中国获批用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的难治性全身型重症肌无力成人患者，此次新适应症获批进一步扩大了其治疗人群范围。

据了解，全身型重症肌无力（generalised myasthenia gravis, gMG）是一种罕见的自身免疫性疾病，其核心临床表现为肌肉功能丧失及严重衰弱，给患者生活质量带来严重影响。

临床数据显示，85%的gMG患者为AChR抗体阳性，这类患者体内会产生特定的抗AChR抗体，该抗体可与神经肌肉接头（NMJ，即神经细胞与其控制的肌肉之间的连接点）的信号受体相结合。这种结合会激活补体系统——该系统对人体的抗感染防御至关重要——进而导致免疫系统攻击神经肌肉接头，引发炎症反应，最终造成大脑与肌肉之间的信号传递受阻，诱发相关病症。

gMG可在任何年龄段发病，其发病存在性别差异：40岁以前女性患者多于男性，60岁以后则男性患者多于女性。该疾病的初始症状多表现为言语不清、复视、眼睑下垂和平衡能力下降；随着病情进展，患者可能出现吞咽障碍、呛咳、极端疲劳等更为严重的症状，严重时甚至会引发呼吸衰竭，危及生命。