软骨发育不全（ACH）是一种导致儿童致死致残性生长发育障碍性的罕见病，其典型临床表现为非匀称性身材矮小、大头畸形、三叉戟手及特殊面容，严重影响生存质量。该病由成纤维细胞生长因子受体 3（FGFR3）基因突变引发，会导致FGFR3 与 C 型利钠肽（CNP）信号通路作用失衡，进而引发严重的骨骼并发症与合并症。

当地时间，2026年2月27日，Ascendis Pharma宣布，美国FDA已加速批准其那韦培肽Yuviwel（navepegritide；TransConCNP）的新药上市申请，用于治疗2岁及以上且骨骺尚未闭合的软骨发育不全儿童。据公司新闻稿，Yuviwel是首个获批用于该患者人群、每周一次给药的治疗方案。同时，该疗法也是目前首个能够在每周给药间隔期间实现持续性全身C型利钠肽（CNP）暴露的软骨发育不全治疗药物。

据公开资料显示，那韦培肽由 Ascendis PharmaA/S 所有并在全球范围内开发，维昇药业拥有那韦培肽在大中华区的独家开发、生产和商业化权利。Yuviwel是一种CNP前体药物，每周给药一次，旨在提供患者活性CNP的持续暴露。C型利钠肽可通过阻断FGFR3的活性，从而解除对儿童生长的抑制作用，直接靶向软骨发育不全的病理生理机制，从而促进软骨内骨形成，让患儿的生长速率恢复正常。

FDA对Yuviwel的批准基于其对公司提交的新药申请（NDA）中Yuviwel完整临床资料的审评，该资料包含三项随机、双盲、安慰剂对照临床试验的安全性与有效性数据，以及最长达三年的开放标签延长期研究数据。该适应症的持续批准基于年化生长速度（AGV）的改善，后续批准可能取决于确证性试验中对临床获益的验证结果。

此前公布的3期ApproaCH试验结果显示，该研究已达成主要终点。数据显示，在第52周时，接受Yuviwel治疗儿童（n=57）的最小二乘（LS）AGV为5.89厘米/年，而安慰剂组（n=27）患者的LS平均AGV为4.41厘米/年，两组间的LS平均差异为1.49厘米/年。进一步的亚组分析显示，接受Yuviwel治疗的2至5岁儿童（n=21）在第52周时的LS平均AGV为6.07厘米/年，而安慰剂组（n=10）的LS平均AGV为5.06厘米/年，LS平均差异为1.02厘米/年（p=0.0084）。接受Yuviwel治疗的5至11岁儿童（n=36）在第52周时的LS平均AGV为5.79厘米/年，而安慰剂组（n=17）的LS平均AGV为4.02厘米/年，LS平均差异为1.78厘米/年（p<0.0001）。

软骨发育不全是一种罕见遗传性疾病，可导致骨骼发育异常，并使许多患者面临更高的肌肉、神经以及心肺系统并发症风险。在中国，软骨发育不全症已被纳入《第二批罕见病目录》，但目前国内尚无切实有效的治疗方法。在此背景下，那韦培肽有望填补治疗空白，改变中国软骨发育不全症的治疗格局。

目前，那韦培肽的中国 II 期临床试验已全部顺利完成，包括 52 周双盲治疗期及 52 周开放标签扩展阶段。研究结果显示，受试者以 100 µg CNP/kg/ 周的剂量治疗 52 周时，年化生长速率达 5.939 厘米/年，显著高于安慰剂组的 4.760 厘米/年。