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辉瑞终止A型血友病基因疗法合作，或因患者群体选择意向问题
2024版国家医保目录，明日起执行！新增13个罕见病用药
山东省罕见病立法与保障研讨交流会在济南召开
三款罕见病药物迎新进展；两地开设罕见病门诊；2025国际罕见病日中国区宣传周招募进行中 | 壹周罕见药闻
中国首款！自主研发 又一罕见病药物获批临床
60多个国家都在用的海报，罕见病患者展现的跨国界力量
国务院办公厅：罕见病用药品给予市场独占期，加快药品医疗器械审评审批
大力支持罕见病药品和器械，上海新规即将执行
两个医院新增罕见病门诊
国务院常务会议：对符合条件的罕见病用创新药和医疗器械减免临床试验
百亿美元重磅药物，福泰制药两种药物获批用于治疗囊性纤维化
诺和诺德新药获批上市，突破血友病凝血因子疗法局限
天使综合征全球研发药物盘点，20多个药物研发中！
基因治疗将患者视力提高100倍，眼科罕见病患者新希望
僵人综合征患者临床试验获批
里程碑！体内CRISPR基因编辑疗法II期临床结果积极，高剂量组73%患者“完全缓解”
【ASH 2024】阵发性睡眠性血红蛋白尿症研究进展Oral精选
杜启峻教授：“港澳药械通”政策如何让罕见病群体获益？
12月起实施！《广东省粤港澳大湾区内地九市进口港澳药品医疗器械管理条例》（附政策全文）
3款罕见病药品获批；5款罕见病药品传来好消息；唯铭赞通过港澳药械通回归 | 壹周罕见药闻
DNA重排如何导致遗传疾病中的发展？
价格较低的罕见病用药能否不谈判进医保？国家医保局解答
Cell：意外地发现了钠转运在线粒体能量产生中的重要作用！
6款创新药有望在12月份获得美国FDA批准;5款罕见病产品迎进展；罕见病婴幼儿家庭济困项目正在报名 | 壹周罕见药闻
罕见病用药保障写入医保条例！《上海市医疗保障条例（草案）》公开征求意见
11月，我国批准三款罕见病药物，两个“首个”
8款罕见病及医疗器械！粤港澳大湾区内地九市临床急需进口港澳药械目录（2024年）发布
又一国产罕见病药物FDA孤儿药资格认定
因诺惟康IVB105获FDA罕见病药物资格认定
近5亿美元，渐冻症创新疗法达成战略合作
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成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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