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北京市罕见病等五个专业质量控制和改进中心
最新！《罕见病诊疗指南（2024年版）》发布！
CDE发布《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则》征求意见稿
9月，全球至少批准14种罕见病药物
首次公布！强生 FcRn 单抗 Ⅱ/Ⅲ 期研究取得积极结果
上海儿童医学中心完成全球首例I型戈谢病青少年患者基因治疗
26亿美元，灵北制药收购罕见病新药
“以患者为中心”下的药企实践：深化患者倡导、推动患者赋能、全方位满足患者需求
美国食品药品监督管理局（FDA）批准了辉瑞公司（Pfizer）生产的注射用Hypavzi，用于治疗A型或B型血友病
缓解持续三年！DMD细胞疗法上市申请即将完成
致命罕见病还是血癌：Bluebird基因治疗患者面临艰难选择
9月，3款罕见病药物终止研发
诺华「布西珠单抗」新适应症国内报上市
8款罕见病药物迎新进展；3个罕见病救助项目申报进行中；线粒体病国际会议及医患交流会报名进行中 | 壹周罕见药闻
ENCell公司EN001疗法：为CMT1A患者带来新曙光
首款！每周一次，辉瑞长效血友病疗法获FDA批准
未成年罕见病患者关爱救助项目申请指南
关于《招募全国DMD患者家庭联盟地区工作协调人》的通知
11月，这两款罕见病药物有望获批！
只需8周一次！阿斯利康抗体新药新适应症在华申报上市
全球多系统萎缩研发统计，近30个药物管线概览
9月多款罕见病新药或新适应症在国内申报上市
AAVantgarde 将在欧洲基因与细胞治疗学会年会上针对Usher 综合征 1B 型和Stargardt病进行口头报告
致敬！国内首例基因治疗肝豆状核变性患者给药杭州完成|铜娃娃新快讯
首个入选！罕见病关爱计划试点项目公示
18名受试者死亡，辉瑞新药全球撤市！
DMD心肌病细胞疗法deramiocel开始在美国申请上市
渤健渐冻症新药在华获批上市
只需每月一次，可自己皮下注射，阿斯利康ASO创新药在华申报上市
揭秘WAS综合征：罕见免疫缺陷病的挑战与希望
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成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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