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8月，全球批准22个罕见病药物（附清单）
破局治疗困境，逾百名DMD患儿在乐城接受新药治疗重获希望
助力罕见病用药！2025医保初审目录纳入多款新药，有没有你关注的？
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看见七万个未来：杜氏肌营养不良患者面临多重困境 | 世界DMD知晓日
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2025（北京）Alport综合征国际研讨会开幕快报
喜讯 | 信念医药成功完成杜氏肌营养不良症基因疗法注册临床研究的首例受试者给药
重磅！FDA推出罕见病新规，打破传统药物审评框架
这款创新疗法获FDA力挺，罕见病患者将迎来曙光
20亿美元！生物医药巨头Vertex重金押注，开发罕见病疗法
脊髓性肌萎缩症口服片剂药物获批
上海发布第六批“新优药械”目录，三款罕见病创新药重磅入选
9月，5款罕见病药有望在美国获批
一项跨越49年的研究：追踪DMD患者死因，呼吁关注严重并发症
一场足球赛为卢卡点亮希望，让罕见病被世界看见
全球首款！赛诺菲自免BTK抑制剂获批上市
2025年度“医药界诺贝尔奖-盖伦奖”提名揭晓，渤健四款产品入围！
FDA批准！这款眼科基因疗法即将启动1/2期临床
全球首例！浙大一院完成肝豆状核变性青少年患者基因治疗
“渐冻症”1类新药在中国获批临床，神济昌华开发
新福音，罗氏重磅罕见病创新药在华获批上市
新闻 | Coya Therapeutics的肌萎缩侧索硬化（ALS）疗法COYA 302试验申请获FDA批准
又一突破! 锦篮基因GC310获FDA孤儿药资格认定
突发！辉瑞年底前停售低剂量ATTR-CM药物
上半年我国批准16个罕见病药；中美国际交流会举办；中国罕见病高峰论坛即将召开｜ 壹周罕见药闻
需建立全国统一的血友病患者登记系统，为政策制定与资源配置提供支持 | 血友病患者旅程连载四
“双向赋能，引领国际协作” | 中美腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者交流会暨顾问委员会在沪顺利举行
三期试验结果亮眼，重症肌无力治疗格局将被改写？
上半年，美国批准了18个罕见病药物！（附获批清单）
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