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TVB艺人夫妇自爆两岁宝宝患罕见病
数量明显提升 今年我国已有7个儿童罕见病用药获批上市
最新Nature Medicine：罕见基因突变，导致智力低下
血友病基因疗法再度获批！
BridgeBio表示acoramidis可显著提升血清TTR水平从而改善ATTR-CM
刚刚，又一罕见病药物开拓适应症 聚焦儿童和青少年嗜睡
首次上市70年后入华，又一罕见病药物获批
官宣！复旦大学医学遗传研究院罕见病研究所正式揭牌：哑铃式，关注儿童罕见病
刚刚已有4位DMD患儿用药 温和激素预计明年Q1获批
6月，6款罕见病药物有望获FDA批准
过去9年，罕见疾病研究数量增加84%
又一罕见病药品用药人群扩展批准
全球罕见病药品销量Top5揭晓！多款产品销量增速大涨 最高66%
全球首个！体内基因编辑数据发布，显著改善眼科罕见病患者视力
阿拉杰里综合征药物适用人群拓展至3个月以上
5年的生存率仅有15%～44%，真相竟然是……
Mim8达临床终点，血友病又一双抗产品将上市，罗氏的大敌，患者的福音
JAMA Network Open：中国6种溶酶体贮积症新生儿筛查
全国首个！该省发文，将“基因和细胞治疗”列为新质生产力重点培育
全球首次！直接眼内注射基因编辑疗法，获突破性进展
专家呼吁加速为罕见病患者构建多层次保障体系
全球13款罕见病药获批！4月清单梳理
超10亿美元！赛诺菲引进一款罕见病药品
蔡磊合作开发，「中美瑞康」渐冻症小核酸疗法获批临床
浙江已有至少10家医院开通了罕见病门诊 建议收藏！
针对百年顽疾“渐冻症”，这款小核酸药物在中国获批临床
2024深圳惠民保新增两个罕见病高值自费药品
已有至少96个罕见病药物纳入国家医保目录！覆盖50种罕见病
这7种罕见的免疫疾病，你知道几种？
贾乃亮携手罕见病患儿家庭开启罕罕漫游南京之旅
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