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重磅！罕见病医疗器械首次列入立法，《中国罕见病立法调研报告》即将发布
10.35亿元！信立泰引进尧唐生物碱基编辑新药
国内首例！金唯科针对黏多糖贮积症I型药物初步安全有效性良好
重磅！《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》印发！
国自然：3500万，支持罕见病诊疗策略及新机制项目
国家药评中心发布《预防用mRNA疫苗非临床研究技术指导原则（征求意见稿）》
超10亿元！信立泰从尧唐生物引进一款临床前碱基编辑药物
小核酸新药获FDA孤儿药与儿科罕见病双重认证，中美瑞康加速推进DMD治疗
八款罕见病药物迎新进展；基因疗法独角兽商业化遇阻；中国罕见病高峰论坛报名进行中 | 壹周罕见药闻
强直性肌营养不良药物获FDA孤儿药资格认定
每周一次！金赛药业「重组人生长激素」新适应症获批上市
基石药业宣布泰吉华®（阿伐替尼片）100mg规格由境外转移至境内生产的药品上市注册申请已获中国国家药品监督管理局批准
北海康成宣布CAN103关键性临床试验取得积极顶线数据，计划于2024年第四季度提交NDA申请
罕见病立法专家研讨会在沪举行
全球首个长效生长激素获批，结束该罕见病近60年来每天注射的历史
低磷酸酯酶症药Strensiq依托“港澳药械通”政策先行引入大湾区，为罹患这一罕见病的患者群体实现新药可及
周围神经损伤疗法最新研究数据
九款罕见病产品迎新进展；罕见病产品入围“医药界的诺贝尔奖”；第十三届中国罕见病高峰论坛报名中 | 壹周罕见药闻
医药界的诺贝尔奖，八款罕见病产品/疗法入围2024年度盖伦奖候选名单！
罕见病新药获批上市，吉利德斥资43亿美元收购
解码Zolgensma：从基因治疗到SMA患者的新希望
全球首个肌少症AAV基因药物临床研究在四川大学华西医院启动
只需每周一次，辉瑞新型血友病疗法「马塔西单抗」在华申报上市
杜氏肌营养不良基因编辑治疗两大进展
原发性免疫缺陷病国际经验交流会暨患者调研及政策倡导项目开题会成功召开
Wolfram综合征2期临床试验最新数据
过去一周，五款罕见病药物迎重要进展；两家医院开通罕见病诊疗；中国罕见病高峰论坛报名进行中 | 壹周罕见药闻
发育性和癫痫性脑病药物最新临床结果
瑞金医院成功完成针对帕金森病AAV基因药物临床研究的上海首例受试者给药
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