黄如方：蔻德罕见病中心（CORD）创始人&主任、瑞鸥公益基金会联合创始人&秘书长

黄如方在致辞中，深情回顾了自己17年来投身中国罕见病事业的初心与历程。他领导的蔻德罕见病中心（CORD）15年来已服务超100个罕见病社群，核心使命是凝聚散落各地的患者，发出统一而有力的声音推动诊疗可及与药物可及。

他强调，此次中美TGCT交流会是一个重要起点，标志着蔻德将把多年积累的患者组织赋能经验、多方资源对接能力和倡导模式，快速复制到TGCT领域，助力该群体少走弯路。而最终目标是让每个TGCT患者家庭获得及时诊断、科学治疗、可负担药物，免受歧视，回归正常生活，而这需要所有患者家庭团结觉醒，共同为自己争取应有的权益。

嘉宾致辞

Sara Rothschild：美国Life Raft患者组织执行主任

Sara分享了其23年来通过患者驱动的研究、教育和全球倡议的三大核心策略，提升罕见病患者生存质量的经验。该组织建立了完善的基础设施，提供一对一支持、患者社群和疾病登记系统，并成功将胃肠道间质瘤的成熟模式拓展至TGCT等疾病领域。她强调罕见病社群的共性大于差异，并通过将患者置于核心位置、善用社交媒体传播患者故事等策略，实现了组织的可持续发展与跨病种赋能。

erri Stewart：默克医药健康全球政府及公共事务负责人；Emilie Charlot：默克全球TGCT上市负责人、副总裁

默克公司代表Terri Stewart与Emilie Charlot共同表达了企业对TGCT患者群体的长期承诺。拥有357年历史的默克医药以创新为使命，强调患者洞察是研发的关键驱动力。全球团队正与中国本地团队紧密协作，加速TGCT治疗方案在中国的上市进程。企业承诺不仅提供药物，更将提供全方位解决方案，通过与患者组织深度合作，切实帮助中国患者减轻疾病负担，改善生活质量。默克期待继续与各方携手，共同推进TGCT诊疗领域的发展。

TGCT的治疗策略与现实挑战

沈宇辉:上海交通大学医学院附属瑞金医院骨肿瘤科主任医师

沈宇辉以医学人文视角切入，强调消除医患信息差与认知差是医疗的核心价值观,深度解析TGCT诊疗逻辑。他指出，TGCT虽分为病理上的“局限型”与“弥漫型”，但临床中需区分“关节内/外”——关节外弥漫型肿瘤多可完整切除，关节内因需保留滑膜以维持关节滑动功能，复发率较高，而核心原因是“手术未切净”，外科医生需以“耐心精细操作”降低复发风险。

沈宇辉肯定手术仍是主流治疗手段，尤其对于关节破坏性病变，但需警惕肿瘤“播种式复发”；他不支持将放疗作为首选方案，而是建立多学科诊疗（MDT）模式和信息透明化体系，以患者最小代价获得最优治疗为终极目标，最终实现“愿世人安宁”的医学愿景。

医患面对面

沈宇辉在交流环节的现场探讨了罕见病共存、肌肉康复等复杂案例，传递出“以患者生活质量为中心，科学权衡治疗获益与风险”的核心理念。他指出：针对术后复发高风险患者，颈胸椎等高风险区域复发应优先考虑药物治疗，避免二次手术及放疗损伤；对于无症状患者，明确“定期MRI监测+生活方式调整”优先级，强调“避免关节损伤”比限制运动更重要；同时，建议建立多学科会诊（MDT）体系，通过专家协作降低诊疗风险。

美国TGCT项目经验分享TGCT

Sydney Stern：TGCT国际组织腱鞘巨细胞瘤项目主任

Sydney 以一位兼具患者与研究者双重身份的TGCT组织发起人，分享了自己多年推动组织发展的成功经验。她回顾了自己从11岁起出现症状，在随后的多年中，她经历了频繁的误诊和多次手术治疗，病情一度进展至无法独立行走的严重阶段。出于对患者群体困境的深切体会，她积极参与国际患者组织建设，推动全球诊疗共识形成，并促进多项临床研究开展。目前，该组织已覆盖52个国家，凝聚了3000多名会员，致力于提升TGCT的全球认知与诊疗水平，为患者提供支持与希望。

她参与推动制定了全球范围的TGCT诊疗共识，发起并促进多项针对该疾病的临床研究及真实世界数据收集项目，显著提升了医学界对TGCT的认知水平和诊疗标准化程度。她强调，跨国协作与患者社区的集体行动是提升TGCT诊疗水平和药物可及性的关键力量，呼吁医疗界、研究者与患者组织加强合作，共同为患者创造更充满希望的未来。

腱鞘巨细胞瘤TGCT关爱之家工作汇报TGCT

丁心怡：蔻德罕见病中心患者社群支持部项目经理

丁心怡在大会上介绍了全国首个TGCT关爱之家建设进展——已完成核心骨干组建、专家诊疗地图搭建、多场医患交流会组织、新媒体科普矩阵设立，并联动美国TGCT组织；后续计划深化医患交流、加强公众教育，推动诊疗共识普及与政策进步。

圆桌讨论

加速药物可及与患者关怀的中国路径TGCT

李林国、邹燕、聂亚坤、黄如方、沈宇辉、Sara Rothschild、Sydney Stern、Terri Stewart（从左至右排序）

在李林国主持下，黄如方、Sara Rothschild、Sydney Stern、Terri Stewart、沈宇辉及患者组织核心小组成员聂亚坤、邹燕围绕“加速药物可及与患者关怀的中国路径”展开圆桌讨论。

美国患者组织代表Sara Rothschild与Sydney Stern强调需扩大药物选择范围，并通过患者数据共享加速研发；沈宇辉呼吁建立透明化信息机制，推动医患共识；黄如方提出将推动中国TGCT诊疗共识与快速诊疗网络建设；患者代表聂亚坤、邹燕分享诊疗痛点，凸显康复意识与精准医疗的重要性；默克代表Terri Stewart承诺持续投入创新研发。各方一致认为，需通过患者组织联动医疗、产业及政策力量，共同提升TGCT诊疗可及性与生活质量。

中国TGCT患者组织揭牌仪式TGCT

会议同期为“中国TGCT关爱之家”进行了揭牌仪式，这标志着中国患者群体进入有组织、有方向的新发展阶段，共同推进“病有所医、药有所保”的目标实现。

弥漫型腱鞘巨细胞瘤：从病因到治疗，我们该知道什么TGCT

徐海荣：北京积水潭医院骨肿瘤科主任医师

徐海荣在报告中就疾病认知、治疗方案到未来方向展开系统解读，指出手术仍是弥漫型TGCT唯一根治手段，但面临高复发率及关节功能损伤挑战。未来将通过“药物+手术”联合模式，推动疾病向慢病管理转型、实现肿瘤控制与生活质量平衡。

医患面对面TGCT

在交流环节，徐海荣与患者及家属围绕诊疗方案选择、药物可及性及术后康复等核心问题展开了深入讨论。现场交流气氛热烈，患者踊跃提问，问题涵盖手术方式比较、药物疗效与安全性、复发应对策略及特殊人群治疗考量等多方面。徐海荣结合临床实践与最新进展，逐一作出细致专业的解答，为患者提供针对性的诊疗指导。

TGCT赋能工作坊：从个体觉醒到共同行动TGCT

TGCT赋能工作坊核心目的是打破TGCT患者因疾病罕见导致的孤立状态、构建从情感支持到行动转化的完整赋能体系，同时梳理社群价值、凝聚抗病合力，推动患者从“被动接受治疗”转向“主动参与诊疗决策”。

本次工作坊通过卡片拼图游戏分组，聚焦诊疗支持、药物可及、心理关怀等核心需求，以破冰行动促进患者间深度交流与经验分享；同时在现场收集患者社群未满足的最急迫需求，以明确后续行动方向；而后通过播放国内外患者组织推动疾病进展的案例，展现患者主导变革的力量。

美国患者组织的行动策略与经验TGCT

Sydney Stern：TGCT国际组织腱鞘巨细胞瘤项目主任

美国患者组织代表Sydney Stern分享了自家的行动策略与经验，提出加强医生教育、提高基层对TGCT的认知减少误诊、建立专家名录提升诊疗可及性，助力患者获取准确信息与诊疗资源；倡导多利益相关方合作，包括政策倡导、医保谈判与患者援助计划，实现“患者发声-数据共享-政策改变”的良性循环，真正实现以患者为中心的关怀。

 闭幕寄语TGCT

黄如方：蔻德罕见病中心（CORD）创始人&主任、瑞鸥公益基金会联合创始人&秘书长

 大会最后，黄如方作闭幕总结，感谢所有参会方的付出与支持，并向患者传递核心理念：疾病并非个人过错，需学会与病共存；面对诊疗、经济、生活等挑战，患者自身是争取权益的核心力量，唯有团结协作才能推动药物上市、医保覆盖与社会关注；呼吁更多患者加入 TGCT 患者组织，共同推动 “让每个患者回归正常生活” 的目标。

本次中美TGCT患者交流会既是国际智慧的碰撞，也是患者力量的凝聚——从“中国TGCT患者组织”揭牌筑牢共同体，到赋能工作坊梳理需求、明确行动路径，每一步都朝着更好的满足患者需求迈进。未来，各方将以此次会议为起点，持续深化协作，推动诊疗共识落地、药物可及加速，让更多TGCT患者实现“与病共存、向阳生活”的目标。