肝豆状核变性(WD)，也称为威尔逊病，是一种罕见的常染色体隐性遗传代谢障碍性疾病。该病由13号染色体上的铜转运ATP酶β(ATP7B)基因突变引起，导致铜离子在肝脏、大脑和肾脏等器官中积累，引发器官损伤。WD的临床表现多样，主要包括肝脏和神经系统的病变，如肝功能异常、肝脏或脾脏肿大、急性肝功能衰竭、神经退行性变等。

      目前的治疗手段包括铜螯合剂和锌剂，但存在诸多不足，如频繁用药、疗效不佳及个体差异大等。基因治疗作为一种新兴治疗手段，有望通过一次给药，从根本上改善肝豆状核变性的疾病症状。

｜关于LY-M003注射液

     LY-M003注射液是凌意生物自主研发针对肝豆状核变性的基因治疗药物，以重组腺相关病毒rAAV为载体，携带全球首创CREATE基因表达调控系统，通过单次静脉输注将正常功能的ATP7B基因转导入患者肝细胞内，并在肝细胞中长期稳定表达具备正常排铜活性的ATP7B蛋白。这一创新疗法旨在恢复肝细胞铜代谢能力，降低体内铜离子蓄积，恢复铜蓝蛋白活性，从而系统性改善全身症状，达到治疗肝豆状核变性的目的。

      此前“一项评估LY-M003注射液治疗肝豆状核变性成人患者的安全性、耐受性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂、单次给药的临床研究”已在浙大一院启动并完成数例成人肝豆状核变性患者给药入组，在初步临床观察中展现出良好的安全性，入组的受试者输注耐受性良好，无严重不良事件(SAE)发生，并呈现积极疗效。

     目前，LY-M003注射液已经获得FDA孤儿药(Orphan-drug designation, ODD)和儿科罕见病资格认定(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD)。