2025年8月29日，赛诺菲宣布美国 FDA 已批准其 BTK 抑制剂 Wayrilz (Rilzabrutinib) 上市，用于对先前治疗反应不足的持续性或慢性免疫性血小板减少症 （ITP） 成人。这也是全球首个获批治疗免疫性血小板减少症的 BTK 抑制剂。

作为一种新型口服可逆布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，Wayrilz 可以通过多免疫调节帮助解决 ITP 的根本原因，靶向整个免疫系统的不同途径。

ITP是一种严重的获得性自身免疫性血液疾病，其特征是自身抗体介导的血小板破坏和血小板生成受损，导致血小板计数减少（<100000/μL）和危及生命的出血（如颅内出血）风险增加。主要症状包括：瘀伤、出血、身体疲劳、认知障碍等。

该批准基于关键的3期 LUNA 3 临床研究，其中 Wayrilz 达到了主要和次要终点，显示出对持续血小板计数和其他 ITP 症状的积极影响。

LUNA 3是一项随机、多中心、III期研究，3期研究评估了Wayrilz与安慰剂相比在患有持续性或慢性 ITP 的成人 （n=202） 中的疗效和安全性。在 12 周时达到血小板计数反应的患者有资格继续整个 24 周的双盲期（Wayrilz 组患者占 64%，安慰剂组患者占 32%）。结果显示：

• 第 25 周时具有统计学意义的持久血小板反应率，Wayrilz 组为 23%，安慰剂组为 0%（p<0.0001）。 

• 首次血小板反应时间更快。Wayrilz 组为 36 天，安慰剂组未达到（p<0.0001）。

• 血小板反应持续时间更长。Wayrilz组显著延长至7周，安慰剂组为0.7周。

根据免疫血小板减少症患者评估问卷（描述性分析，未进行统计学效能设计），接受 Wayrilz 的患者报告说，在九项健康相关生活质量指标中总体改善了 10.6 分，而安慰剂组增加了 2.3 分。

Wayrilz总体耐受性良好。目前正在欧盟和中国接受 ITP 的上市申请监管审查。

在中国，赛诺菲开展了多项该药物治疗自免疾病的临床试验，包括一项针对ITP的III期研究（CTR20220447），以及一项针对温抗体型自身免疫溶血性贫血的IIb期研究（CTR20212864）。

Rilzabrutinib是Principia Biopharma开发的一种口服、可逆、共价BTK抑制剂。2020年8月，赛诺菲以36.8亿美元收购Principia Biopharma，囊获包括该药物在内的多款产品。

马萨诸塞州总医院临床血液学主任、哈佛医学院医学教授、研究作者 David Kuter 医学博士说：“通过多重免疫调节，Wayrilz 可以为患者提供一种新的选择，包括那些类固醇无效或对现有治疗没有反应的患者。”

参考资料：

https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2025/2025-08-29-21-50-18-3141825