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全球首个肌少症AAV基因药物临床研究在四川大学华西医院启动
只需每周一次，辉瑞新型血友病疗法「马塔西单抗」在华申报上市
杜氏肌营养不良基因编辑治疗两大进展
原发性免疫缺陷病国际经验交流会暨患者调研及政策倡导项目开题会成功召开
Wolfram综合征2期临床试验最新数据
过去一周，五款罕见病药物迎重要进展；两家医院开通罕见病诊疗；中国罕见病高峰论坛报名进行中 | 壹周罕见药闻
发育性和癫痫性脑病药物最新临床结果
瑞金医院成功完成针对帕金森病AAV基因药物临床研究的上海首例受试者给药
Dravet综合征ASO药物临床最新数据
40多种罕见病药品通过今年医保初审，有望谈判
用好特病单议等管理机制，罕见病并不是“低分”病种
14.4亿元！上半年北京地区罕见病药品进口规模全国居首
打破困境，罕见病多发性硬化治疗添「利器」！开启国产化治疗新篇章
7.2亿！这家外资药企出售中国区给中国罕见病药企
我国首个！罕见病药品获批上市
罕见病药品稳坐销量Top1宝座，罗氏上半年财报发布！
只需8周一次！阿斯利康长效抗体疗法启动中国3期临床
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
5款罕见病药物迎进展；辉瑞终止开发DMD基因疗法；2024年“无罕之路”爱心助孕项目开放申请 | 壹周罕见药闻
2024年7月，5款罕见病药物在中国获批上市！
治疗视网膜母细胞瘤，Theriva溶瘤病毒疗法获儿科罕见病资格认定
神济昌华完成近亿元Pre-A轮融资，致力于神经系统疾病的创新药物研发
基因编辑治疗杜氏肌营养不良症取得新突破，中国科学家团队在Nature子刊发文
针对多种溶血性疾病，正大天晴1类新药获批临床
赛诺菲：砍掉2条管线，取消3款优先级
BRINEURA(Cerliponase-alfa)美国获批治疗3 岁以下儿童的CLN2疾病
DMD三款新药迎进展；4款罕见病产品获批；罕见病男孩考入山东大学数学系 | 壹周罕见药闻
自闭症和Phelan-McDermid综合征基因疗法IND在美获批
只需一针！免去上百次治疗，辉瑞基因疗法获欧盟批准
减缓渐冻症进展！潜在“first-in-class”小分子3期试验即将展开
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