资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
5月全球两款罕见病药物进入临床Ⅲ期
全球首次！START试点项目启动，6家罕见病公司入选
13款罕见病药物纳入《超药品说明书用药目录（2024年版）》
36种罕见病药品、27种罕见病 广西省实现单列门诊统筹支付！
首款DMD基因疗法获FDA完全批准！
山东罕见病立法与医保政策研讨会在济南召开
杜氏肌营养不良症全球获批药物盘点
曾造成两名患者死亡，DMD基因疗法III期研究宣布失败
Lancet Haematol：我国先天性纯红细胞再生障碍性贫血队列研究助力国际专家共识发布
《罕见病DCT指导原则》充分体现ICH E6R3重要GCP理念
91%患者仍存活！罗氏口服疗法「利司扑兰」5年治疗数据出炉
戈谢病基因治疗近在咫尺！
Tiziana向ALS协会申请资助用于肌萎缩侧索硬化鼻内foralumab临床试验
2023全球细胞和基因疗法营收Top10
全球首例！PKD患儿基因替换治疗完成，临床研究初显成效
健赞联合创始人：罕见病药开发需要盈利实力强大的公司
新芽基因首个碱基编辑药物GEN6050X注射液治疗杜氏肌营养不良探索性临床研究项目启动会顺利召开
全球首次！基因编辑药物让22岁失明女子恢复视力
TVB艺人夫妇自爆两岁宝宝患罕见病
数量明显提升 今年我国已有7个儿童罕见病用药获批上市
最新Nature Medicine：罕见基因突变，导致智力低下
血友病基因疗法再度获批！
BridgeBio表示acoramidis可显著提升血清TTR水平从而改善ATTR-CM
刚刚，又一罕见病药物开拓适应症 聚焦儿童和青少年嗜睡
首次上市70年后入华，又一罕见病药物获批
官宣！复旦大学医学遗传研究院罕见病研究所正式揭牌：哑铃式，关注儿童罕见病
刚刚已有4位DMD患儿用药 温和激素预计明年Q1获批
6月，6款罕见病药物有望获FDA批准
过去9年，罕见疾病研究数量增加84%
又一罕见病药品用药人群扩展批准
<
...
13
14
15
16
17
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
卡纳万病新希望！全球基因疗法临床研究招募中国患者
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
