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Alagille综合征：揭示罕见病的自然病史与治疗新视角
FDA授予Revascor罕见儿科疾病认定，用于治疗儿童先天性心脏病丨柯西国外资讯
维亚臻siRNA疗法III期临床完成入组，用于治疗罕见血脂异常
神经纤维瘤病1型（NF1）III期临床试验患者招募 ｜ 临床招募
诺奖得主、基因编辑技术先驱拟开发罕见病治疗通用策略
罕见病义诊即将召开；5个罕见病迎来新进展；CDE再发罕见病相关指导原则 | 壹周罕见药闻
2024年第一弹，《全国DMD诊疗医院及专家名录》新增 85 条专家信息
脊髓性肌萎缩症（SMA）的联合治疗：从Nusinersen到Zolgensma®，再到Risdipl
碱基编辑疗法的突破：治愈血红蛋白病的全球首例
衡水市医学会内科学分会罕见病学组成立大会暨第一届学术会议成功召开
全球已上市54款基因治疗药物；渤健退回一款多发性硬化症药物权益；FDA发布罕见病药物开发定稿指南
凌意生物戈谢病AAV基因治疗药物LY-M001获批临床
圣因生物PCSK9 RNAi疗法在国内启动高胆固醇血症I期临床
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【前沿速递】复发性多发性硬化症患者皮下干扰素β-1A治疗的依从性：MAIN-MS 研究
EBV特异性T细胞被证实在多发性硬化症中发挥关键作用
FDA接受尼曼匹克病C型疗法的NDA申请，XOMA向LadRx支付100万美元的里程碑付款
一种罕见的常染色体显性遗传性疾病——LEOPARD综合征
25个科室108位专家，该医院罕见病门诊正式开诊
渤健退回一款多发性硬化症药物权益
Mirum Pharmaceuticals的Chenodal为罕见病CTX患者带来希望
多发性硬化症的治疗与药物依从性：疾病管理的核心挑战与解决之道
揭秘Seckel综合征：罕见的单基因遗传疾病与遗传学奥秘
寡核苷酸新锐完成超3.4亿美元融资！公布双项临床试验积极数据
又一罕见病药品上市申请获受理 治疗原发免疫性血小板减少症
2023年FDA批准5款全新基因疗法，均用于罕见病治疗
首个 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法 CASGEVY ™在沙特阿拉伯获得批准
快讯 | TSHA-102完成美国首例儿童患者给药
2023年FDA批准28个孤儿药，占总数的51%
北京顺义区“两会”召开 区商务局局长透露：将打通罕见病保障渠道，年底前走通业务
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