2025 年已过半程，罕见病领域新药审批持续加速！经罕见病信息网统计，2025 年 1-7 月，美国食品药品监督管理局（FDA）助力罕见病用药可及性提升，共批准了多款用于罕见病治疗的药品上市。这些药品覆盖 A 型 / B 型血友病、遗传性血管性水肿等多种罕见病，为患者带来治疗新选择。