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TSHA-102 获FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定
多地开设罕见病专病及多学科门诊，提供全方位诊疗服务
廊坊市人民医院罕见病多学科门诊即将开诊
《为罕筑基——中国基因治疗市场和支付创新解决方案》勘误
FDA拒批一款罕见病基因疗法
全球已有15+药物获批或在研，ATTR药物最全盘点！
上海已有至少13家医院开通了罕见病门诊 建议收藏！
原发性体液免疫缺陷药物在美获批
港大医学院开创新平台为罕见病患提供个人化治疗
恩泽医院成功实施罕见病MEN2肾上腺与甲状腺一期手术
赛诺菲抗CD40L单抗在中国获批临床，治疗多发性硬化
两款药物同时获批！针对该罕见病
治疗重型β-地中海贫血的碱基编辑疗法获批临床；Voydeya获FDA批准上市；抑制剂ULTOMIRIS获FDA批准
全球首创核酸递送新药正式进入临床，亨廷顿舞蹈症等中枢神经疾病治疗难题有望被突破
首个硬纤维瘤药物在美获批
十余位专家齐聚，邀您共探基因治疗的中国方案！
首个先天性血栓性血小板减少性紫癜药物在美获批
又一罕见病药物获批，治疗该罕见肿瘤
两项临床试验受试者招募丨低磷酸酯酶症（HPP）III期临床研究
深度解读：视网膜色素变性（RP）诊疗进展与前沿疗法
新药Fenebrutinib或成MS治疗新利器，II期研究结果振奋人心！
Givinostat减缓DMD进展，临床试验数据惊艳亮相
渐冻症新药在美退市，此前一年定价 114 万，去年卖了27亿
全球首创核酸递送新药获批临床，艾码生物有望突破亨廷顿舞蹈症等中枢神经疾病治疗的难题
3066万基因疗法获批，一跃成为全球最贵药物
济宁市罕见病诊疗中心暨济宁市第一人民医院罕见病专科病房成立
咳嗽，气喘，呼吸不适？当心，罪魁祸首可能是它！
招募患者 | Venglustat治疗3型戈谢病
Eton制药宣布收购PKU GOLIKE用于治疗苯丙酮尿症
3月，已有至少5个罕见病药物获孤儿药认定！覆盖4种罕见疾病
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