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先天性糖基化障碍药物研究最新结果发布
患者参与药物监管的理论基础
基因治疗NGLY1缺乏症新进展
2024上半年，中国获批上市的罕见病药
WHO患者参与药物监管的经验
老药新用：恩格列净治疗Fanconi-Bickel综合征的近端肾小管病变
近3亿！这家企业卖出罕见病管线
又一罕见病药品获批！国产药物
基因编辑新征程！突破单次给药限制，体内CRISPR成功重复给药
优化罕见病注册进口通道，临床急需境外已上市药品审评审批再加速！
欧盟首批！罗氏多发性硬化症药物新剂型获批，去年卖出73亿美元
罕见病药再获成功！Alnylam股价大涨37%
5月全球两款罕见病药物进入临床Ⅲ期
全球首次！START试点项目启动，6家罕见病公司入选
13款罕见病药物纳入《超药品说明书用药目录（2024年版）》
36种罕见病药品、27种罕见病 广西省实现单列门诊统筹支付！
首款DMD基因疗法获FDA完全批准！
山东罕见病立法与医保政策研讨会在济南召开
杜氏肌营养不良症全球获批药物盘点
曾造成两名患者死亡，DMD基因疗法III期研究宣布失败
Lancet Haematol：我国先天性纯红细胞再生障碍性贫血队列研究助力国际专家共识发布
《罕见病DCT指导原则》充分体现ICH E6R3重要GCP理念
91%患者仍存活！罗氏口服疗法「利司扑兰」5年治疗数据出炉
戈谢病基因治疗近在咫尺！
Tiziana向ALS协会申请资助用于肌萎缩侧索硬化鼻内foralumab临床试验
2023全球细胞和基因疗法营收Top10
全球首例！PKD患儿基因替换治疗完成，临床研究初显成效
健赞联合创始人：罕见病药开发需要盈利实力强大的公司
新芽基因首个碱基编辑药物GEN6050X注射液治疗杜氏肌营养不良探索性临床研究项目启动会顺利召开
全球首次！基因编辑药物让22岁失明女子恢复视力
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