昨天赛诺菲宣布，其创新药物瑞达普®（普乐司兰钠注射液）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，在饮食控制基础上，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。这是国内首个获批的针对 FCS 的有效药物。更可喜的是，这款药物只需每3个月皮下注射一次，而且患者可自行在家中注射，与需每日服用的传统降脂药相比更加便捷。

FCS是一种罕见的常染色体隐性遗传病，以空腹血浆TG水平明显升高为临床特征，即使经过标准降脂治疗*，仍持续≥10 mmol/L，这使患者终身面临反复发作急性胰腺炎的风险。既往报道的FCS患者急性胰腺炎病史比例高达 50.0%~75.8%，且与其他原因引起的胰腺炎相比，FCS引起的急性胰腺炎临床结局更差，包括器官衰竭、慢性胰腺炎和胰腺坏死，严重威胁生命健康与生活质量。该病主要由于脂蛋白脂肪酶（lipoprotein lipase, LPL）或其他相关因子的基因变异，导致富含甘油三酯的脂蛋白（triglyceride-rich lipoproteins，TRL），如乳糜微粒（chylomicron，CM）代谢障碍所致。

FCS当前治疗困境在于，标准降脂治疗对降低FCS患者的TG水平收效甚微，研究显示如贝特类、鱼油等药物仅能将TG水平降低25%-50%，且尚无能够特异性降低FCS相关AP风险的药物，患者长期生活在疾病复发的恐惧中，存在巨大的未满足临床需求。针对此瓶颈，普乐司兰钠另辟蹊径，从APOC3这一在脂质代谢中发挥重要作用的靶点入手，成为破局的关键。

作为全球首个作用于创新靶点APOC3（载脂蛋白C-III）mRNA的小干扰RNA（siRNA）药物，普乐司兰钠注射液能够精准靶向抑制APOC3的产生与分泌，从而有效改善FCS患者的甘油三酯水平。数据显示，该药物可将患者空腹甘油三酯水平较基线降低80%，并使急性胰腺炎发生率较安慰剂降低80%以上，同时仅需一年四次给药，破解了FCS现阶段在中国“无药可控”的困局。

全球3期临床研究PALISADE结果显示，普乐司兰钠注射液未发现显著增加的肾脏及肌肉相关不良事件。研究入组患者中包含联合他汀治疗的患者，表明该药物可为轻中度肾功能损伤患者或需联合他汀治疗的患者提供具有临床价值的全新治疗选择。

该药最初由小核酸龙头企业 Arrowhead 开发，2022 年 4 月，Arrowhead 宣布和维梧资本成立合资企业维亚臻（Visirna Therapeutics），以扩大创新药在大中华区的业务范围。维亚臻获得独家许可，在大中华区开发和商业化四款针对心血管和代谢疾病的研究性 RNAi 疗法，其中就包括普乐司兰钠。

2025年8月，赛诺菲宣布与维亚臻（Visirna Therapeutics）与签署协议。获得了普乐司兰钠在大中华区开发和商业化的独家权利。根据协议，赛诺菲将向维亚臻支付1.3亿美元的预付款，并在未来根据监管里程碑支付最高2.65亿美元。

此外，2025年12月，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予普乐司兰钠注射液针对严重高甘油三酯血症（sHTG）的突破性疗法认定，有望进一步拓展治疗管理范围，惠及更多患者。