Rocket Pharmaceuticals是一家致力于为罕见儿童疾病提供综合可持续基因治疗的临床阶段的公司，该公司前不久公布了正在进行的RP-A501治疗Danon病（Danon Disease）的1期临床试验来自低剂量（6.7e13 vg/kg）队列的数据，这些数据表明研究性基因治疗RP-A501具有良好的耐受性，并显示了渐进和持久的临床益处。

GenSight Biologics是一家专注于开发和商业化视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病的创新基因疗法的生物制药公司,该公司近日宣布独立数据安全监测委员会（DSMB）完成了GS030正在进行的PIONEER I/II期临床试验的第三次安全性审查。

Dravet综合征是一种严重的进行性遗传性癫痫，其特征是在出生后一年内开始频繁、持续和难治性癫痫发作。

右心室 (RV) 功能是肺动脉高压 (PH) 症状和预后的主要决定因素。评估 PH 中 RV 功能的金标准方法依赖于收缩末期/动脉弹性比 (Ees/Ea) 的测量，该比值是从多个心动周期的一系列压力-容积关系计算得出的。

TAYSHA基因治疗公司是一家以患者为中心的基因治疗公司，专注于开发和商业化基于AAV的基因疗法，用于治疗罕见且拥有大量患者群体的单基因中枢神经系统疾病。

Aruvant Sciences是一家专注于开发罕见疾病基因疗法的私营公司，该公司前不久公布了有关ARU-2801（一种针对低磷酸酯酶症（hypophosphatasia，HPP）患者的潜在治疗性基因疗法）的数据。

ReCode Therapeutics是一家利用其专有的LNP递送平台开发疾病修饰基因药物的生物制药公司，该公司前不久公布了其治疗原发性纤毛运动障碍（primary ciliary dyskinesia，PCD）的基于mRNA的吸入式分子疗法令人鼓舞的临床前数据。

原发性高草酸尿症（PH）是一类极为罕见且危及生命的遗传疾病，早期表现为肾脏并发症。近期，专注研究核糖核酸干扰（RNAi）疗法的药企Dicerna宣布了PHYOX2临床试验结果。候选药物Nedosiran采用Dicerna专有的GalXC™RNAi疗法，抑制肝乳酸脱氢酶(LDH)酶产生。

视神经脊髓炎(NMO)是一种中枢神经系统的自身免疫脱髓鞘疾病，主要累及视神经和脊髓，其特征是患者血清中存在水通道蛋白4抗体。

Avidity Biosciences是一家致力于提供抗体-寡核苷酸结合物（AOCs™）这一新型RNA疗法的生物制药公司。该公司近日宣布美国食品药品监督管理局（FDA） 批准其在1型强直性肌营养不良（myotonic dystrophy type 1，DM1）成人患者中进行AOC 1001的1/2期MARINA™临床试验。

Arcturus Therapeutics是一家处于临床阶段领先的信使RNA药物公司，专注于传染病疫苗的开发以及肝脏和呼吸道罕见疾病药物，该公司前不久宣布，已获得英国卫生研究局的批准，开始ARCT-810的2期临床研究，ARCT-810是一种新型基于mRNA治疗鸟氨酸氨甲酰基转移酶（Ornithine Transcarbamylase，OTC）缺乏症的候选药物。ARCT-810使用Arcturus

一项研究表明，两种经批准的化合物，抗生素氟苯尼考或MitoQ抗氧化剂补充剂，可以防止由GDAP1基因突变引起的腓骨肌萎缩症病（CMT）小鼠模型的症状发展。

1型脊髓性肌萎缩症是一种危及全身多器官、可致残致死的罕见神经疾病，由运动神经元存活蛋白表达不足引起，孩子常在6月龄以内发病，无法独坐。

急性髓系白血病（AML）是一种罕见且侵袭性的髓系细胞（免疫细胞可以对抗细菌感染、保护身体免受寄生虫侵害并防止组织损伤扩散）癌症，AML进展迅速且具有侵略性，通常需要立即治疗。