黏多糖贮积症基因疗法研究新进展
研究/数据
REGENXBIO前不久公布了正在进行的1/2期试验中五名患者和单一患者研究性新药（IND）中一名患者的积极中期数据，RGX-111用于治疗严重黏多糖贮积症I型（Mucopolysaccharidosis Type I ，MPS I）。
