Onasemnogene abeparvovec治疗脊髓性肌萎缩症的综述
研究/数据
SMA是一种神经退行性疾病,每10,000名活产婴儿中就有一个患SMA。SMA的发生是由SMN1发生基因突变（survival motor neuron, SMN，运动神经元存活蛋白），导致SMN蛋白水平过低，继而引起运动神经元细胞死亡。
