黏多糖贮积症I型基因疗法试验完成给药
研究/数据
REGENXBIO前不久宣布，已完成RGX-111治疗严重黏多糖贮积症I型（MPS I）的I/II期试验扩大队列2的给药。该试验现已完成给药，两个剂量组共有8名患者入组。如先前的报道，RGX-111也通过单个患者IND用于MPS I患者。
