据环球新闻通讯社消息，Quoin制药公司于2025年1月14日宣布，其正在进行的关于儿童Netherton综合征研究者的临床试验获得了积极的中期临床数据。

｜关于Netherton综合征

Netherton综合征是一种鱼鳞病，是由SPINK5基因（丝氨酸蛋白酶抑制剂，Kazal型5）突变引起的罕见遗传性皮肤病，会导致严重的皮肤屏障缺陷和反复感染，以及对过敏、哮喘和湿疹的明显易感性。患者经常遭受严重脱水、慢性皮肤炎症和育迟缓的困扰。目前，Netherton综合征没有治愈方法，也没有批准的治疗方法。

｜关于QRX003

QRX003是一种外用乳液，采用专有的递送技术配制，含有广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂，其作用机制旨在发挥一种名为LEKTI的特定蛋白质的功能。Netherton综合征患者缺乏LEKTI会导致过度脱皮，造成高度多孔和受损的皮肤屏障。QRX003旨在促进更正常的脱皮过程和更强效的皮肤屏障的形成。

｜ 关于Quoin制药公司

Quoin是一家临床阶段的专业制药公司，专注于开发和商业化治疗罕见和孤儿疾病的药物。致力于解决患者、他们的家庭、社区和医疗团队的未满足医疗需求。Quoin的创新管线包括四种正在开发的产品，它们共同有可能针对多种罕见病和孤儿病，包括Netherton综合征、剥脱性皮肤病、掌跖角化症、硬皮病、大疱性表皮松解症等。

该研究的儿科研究者继续证明，接受QRX003治疗的皮肤区域与未治疗区域相比有显著改善。在测试期的中期，研究者对皮肤状况的全球评估（IGA）从基线的“严重”改善到每天两次使用QRX003六周后的“轻度”，表明在短时间内测试中有非常显著的改善。基于这些积极结果，受试者正在过渡到将QRX003应用于全身表面积（BSA），而不是最初6周测试的约20%的BSA。

此外，迄今为止，对于这名受试者没有报告任何不良事件或安全问题，这与Quoin对Netherton综合征患者中进行的每项正在进行的临床研究中的观察结果一致。

Quoin首席执行官Myers博士表示：“本周早些时候，我们分享了我们正在进行的针对14岁及以上受试者的开放标签临床试验的积极数据，并提供了该受试者皮肤改善的照片证据。今天，我们非常高兴地宣布来自我们儿科研究的又一个积极更新，涉及该研究中受试者的多个临床终点。从基线时的‘严重’到用药12天后的‘轻至中度’，再到用药6周后的‘轻度’，研究者全球评估（IGA）的显著改善确实令人瞩目，我们相信研究者决定让受试者过渡到‘全身’治疗是一个激动人心的步骤，将为QRX003在Netherton综合征患者中的潜在安全性和有效性提供更具代表性的数据。我们期待扩大这项研究，包括其他国家的更多儿科受试者，并且我们相信，根据迄今为止产生的积极结果的性质，每个受试者都有机会直接进行全身测试。随着这项研究的顺利进行以及成人‘全身’研究获得FDA批准，我们开始汇集我们希望将是非常有力的临床证据，支持QRX003作为Netherton综合征患者安全有效治疗的潜力。”

新闻来源：

[1] Quoin Pharmaceuticals Announces Further Positive Clinical Data from Ongoing Pediatric Netherton Syndrome Study，Jan 14, 2025.

https://www.globenewswire.com/news-release/2025/01/14/3009328/0/en/Quoin-Pharmaceuticals-Announces-Further-Positive-Clinical-Data-from-Ongoing-Pediatric-Netherton-Syndrome-Study.html