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研究报告
28
2024/04
雷特综合征基因疗法的研究进展
研究/数据
2024 年 4 月 22 日，第 27 届美国基因与细胞治疗学会年会（ASGCT）在线发布了入选今年大会的最新研究摘要
26
2024/04
多系统萎缩药物最新临床结果发布
报告/指南
Theravance Biopharma前不久公布了一项新的、基于锚定ampreloxetine治疗神经源性体位性低血压（nOH）数据分析。
16
2024/04
舒泰神注射用STSP-0601取得Ib/II期临床研究总结报告
报告/指南
舒泰神取得关于注射用 STSP-0601 的 Ib/II 期临床试验临床研究总结报告
28
2024/03
多发性硬化症治疗新进展：克拉屈滨与利巴韦林复方药物的临床疗效
报告/指南
与安慰剂相比，Leukovir显著降低了复发风险56.1%，活动性病灶基本消失。
27
2024/03
华毅乐健血友病A基因治疗产品I期注册临床研究前6例患者给药后初步疗效显著
研究/数据
目前该产品已初步确定后期更大规模验证性研究的剂量，拟在与监管部门沟通后即开展验证性临床研究。此前，华毅乐健该产品的IIT研究已于2023年5月份完成12例患者全部入组。
23
2024/02
《中国先天性肾上腺皮质增生症（CAH）患者诊疗经历与生存质量调研报告 (2024）》即将发布！
报告/指南
先天性肾上腺皮质增生症（CAH）是一组危害严重的遗传性疾病，其中一个分型已于2018年被我国政府纳入了第一批罕见病目录。虽然这组疾病在我国开展诊疗已有数十年，由于疾病罕见，分散在各地，诊疗医师和患者在认知、经济、文化水平上的差异，社会层面对这部分患者的需求了解不足。
01
2024/02
Ultragenyx宣布完成Cyprus2+研究中的1期队列给药，评估肝豆状核变性基因疗法疗效
研究/数据
日前，Ultragenyx制药公司宣布，在其关键性的1/2/3期Cyprus2+临床研究的1期阶段，所有患者均已在三个剂量递增队列中接受了UX701给药。
01
2024/02
创新捷报丨至善唯新在法布雷病基因治疗领域再获突破
研究/数据
2024年1月31日，四川至善唯新生物科技有限公司自主研发的法布雷病基因治疗产品ZS805注射液已获临床试验默示许可，即将开展临床I/II期试验。至善唯新公司成为国内首家法布雷病原创基因新药获批临床的药企。
17
2024/01
遗传学最新研究成果用于识别肺动脉高压症高危人群
研究/数据
匹兹堡大学医学院的研究人员发现了一种控制身体对有限氧气的反应并调节肺部血管疾病的基本机制。
14
2024/01
【前沿速递】复发性多发性硬化症患者皮下干扰素β-1A治疗的依从性：MAIN-MS 研究
行业资讯
多发性硬化（MS）是一种中枢神经系统的炎性、脱髓鞘、神经退行性和进行性自身免疫性疾病。其特点是神经功能恶化的明显急性事件，随后部分或完全恢复。
14
2024/01
EBV特异性T细胞被证实在多发性硬化症中发挥关键作用
行业资讯
德克萨斯大学健康科学中心休斯敦分校领导的一项新研究表明，人体对Epstein-Barr病毒（EBV）的免疫反应可能对多发性硬化症患者造成损害。
10
2024/01
脑腱性黄瘤症3期研究最新积极数据
行业资讯
Mirum Pharmaceuticals前不久宣布其3期RESTORE研究的积极数据，该研究评估了Chenodal®（chenodiol）片剂对13名患有脑腱性黄瘤症（cerebrotendinous xanthomatosis，CTX）成年患者的疗效。本研究的目的是通过测定尿胆汁醇和其他次要指标来评估Chenodal的安全性和有效性。
10
2024/01
Descartes-08治疗全身型重症肌无力患者的2a期临床试验积极结果
行业资讯
2024年1月8日，Cartesian Therapeutics公司宣布Descartes-08在治疗全身型重症肌无力（GMG）患者中进行的2a期临床试验的12个月随访数据的积极结果。
10
2024/01
Verge公司宣布启动针对ALS的1b期概念验证研究，以评估VRG50635安全性和耐受性
行业资讯
2024年1月9日，Verge Genomics公司宣布启动其1b期概念验证研究，研究VRG50635对治疗散发性和家族性肌萎缩侧索硬化（ALS）的效果。该研究将评估递增剂量的VRG50635的安全性和耐受性。VRG50635是一种潜在的同类别最佳小分子PIKfyve抑制剂。
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