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2024/05

新希望天使综合征临床试验展示积极迹象

行业资讯

Ionis Pharmaceuticals前不久宣布，正在进行的ION582（BIIB121）治疗天使综合征的HALOS 1/2a期研究第1部分已完成患者招募并公布初步积极结果。
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2024/05

血小板无力症抗体药物研发新进展

行业资讯

Hemab Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，为严重、服务不足的出血和血栓性疾病开发新的预防性治疗方法，前不久公布了其正在进行的评估HMB-001的1期初步结果。
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2024/05

原发性胆汁性胆管炎药物临床试验积极数据发布

行业资讯

CymaBay Therapeutics公司前不久宣布，《新英格兰医学杂志》（NEJM）已经发表了RESPONSE 3期临床试验评估seladelpar的详细结果
10

2024/05

强直性肌营养不良药物研究发布积极结果

行业资讯

Harmony Biosciences前不久宣布了其2期信号检测研究的积极结果
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2024/05

只需一针，长期改善视力！这款基因疗法1/2期临床结果积极

基因治疗

5月9日，天泽云泰宣布在今年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上以口头报告形式公布了VGR-R01治疗结晶样视网膜变性的临床1/2期最新数据。
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2024/04

雷特综合征基因疗法的研究进展

研究/数据

2024 年 4 月 22 日，第 27 届美国基因与细胞治疗学会年会（ASGCT）在线发布了入选今年大会的最新研究摘要
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2024/04

多系统萎缩药物最新临床结果发布

报告/指南

Theravance Biopharma前不久公布了一项新的、基于锚定ampreloxetine治疗神经源性体位性低血压（nOH）数据分析。
16

2024/04

舒泰神注射用STSP-0601取得Ib/II期临床研究总结报告

报告/指南

舒泰神取得关于注射用 STSP-0601 的 Ib/II 期临床试验临床研究总结报告
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2024/03

多发性硬化症治疗新进展：克拉屈滨与利巴韦林复方药物的临床疗效

报告/指南

与安慰剂相比，Leukovir显著降低了复发风险56.1%，活动性病灶基本消失。
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2024/03

华毅乐健血友病A基因治疗产品I期注册临床研究前6例患者给药后初步疗效显著

研究/数据

目前该产品已初步确定后期更大规模验证性研究的剂量，拟在与监管部门沟通后即开展验证性临床研究。此前，华毅乐健该产品的IIT研究已于2023年5月份完成12例患者全部入组。
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2024/02

《中国先天性肾上腺皮质增生症（CAH）患者诊疗经历与生存质量调研报告 (2024）》即将发布！

报告/指南

先天性肾上腺皮质增生症（CAH）是一组危害严重的遗传性疾病，其中一个分型已于2018年被我国政府纳入了第一批罕见病目录。虽然这组疾病在我国开展诊疗已有数十年，由于疾病罕见，分散在各地，诊疗医师和患者在认知、经济、文化水平上的差异，社会层面对这部分患者的需求了解不足。
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2024/02

Ultragenyx宣布完成Cyprus2+研究中的1期队列给药，评估肝豆状核变性基因疗法疗效

研究/数据

日前，Ultragenyx制药公司宣布，在其关键性的1/2/3期Cyprus2+临床研究的1期阶段，所有患者均已在三个剂量递增队列中接受了UX701给药。
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2024/02

创新捷报丨至善唯新在法布雷病基因治疗领域再获突破

研究/数据

2024年1月31日，四川至善唯新生物科技有限公司自主研发的法布雷病基因治疗产品ZS805注射液已获临床试验默示许可，即将开展临床I/II期试验。至善唯新公司成为国内首家法布雷病原创基因新药获批临床的药企。
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2024/01

遗传学最新研究成果用于识别肺动脉高压症高危人群

研究/数据

匹兹堡大学医学院的研究人员发现了一种控制身体对有限氧气的反应并调节肺部血管疾病的基本机制。

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