以胆固醇通路的治疗性精准基因编辑作为心血管疾病的基因治疗策略
研究/数据
2025/10/29
高胆固醇血症以低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平升高为特征，会显著增加动脉粥样硬化性心血管疾病的发病风险；而动脉粥样硬化性心血管疾病是全球发病率和死亡率的首要原因。尽管已有的降脂疗法（以他汀类药物为主）对许多患者有效，但仍有相当一部分患者存在以下问题：无法达到理想的低密度脂蛋白胆固醇目标值、出现剂量限制性副作用，或难以长期坚持治疗（而长期坚持是持续获得心血管保护益处的必要条件）。
