国家药监局收到中国政府网转去的网民留言后，认真研究办理，作出如下答复

国家药监局药审中心关于发布《罕见病酶替代疗法药物非临床研究指导原则（试行）》的通告

2月22日，广东省药学会发布关于发布《罕见病超药品说明书用药专家共识（血液系统•2024年版）》的通知。

国家发展和改革委员会发布《产业结构调整指导目录（2024年本）》（以下简称《目录》），进一步推进产业结构优化升级。《目录》由鼓励、限制和淘汰三类目录组成，覆盖医药、新能源、人工智能、网络安全等领域。其中，罕见病用药、基因治疗药物被列入鼓励类产业目录。

近日，江西省医保局发布《江西省本级职工基本医疗保险门诊慢特病病种目录、认定标准》的通知，目录将地中海贫血、血友病、重症肌无力、原发性慢性肾上腺皮质功能减退症四种罕见疾病纳入江西省门诊慢特病管理，并取消门诊慢特病就诊医疗机构数量限制。

2024年1月1日起，新版国家医保药品目录在全国范围正式执行。此次目录调整共新增126种药品，涉抗肿瘤、罕见病、慢性病、抗病毒等疾病领域用药，通过医保谈判平均降价61.7%。

2024年1月18日，CDE发布了《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则》，通告内容及指导原则全文如下：

11月29日，北京海关发布罕见病药合规申报指引。全文如下：

为解决罕见疾病药物研发中面临的患者人群少、分布广泛、随访频率高等关键问题，2023年11月24日，国家药品监督管理局药品审评中心发布“关于公开征求《罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》意见的通知”，以探索更有利于患者参与的临床试验新模式将有助于提高罕见疾病药物研发效率。

据中国政府网消息，国务院批复同意《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》。

近日，由科技部、教育部、工业和信息化部等十部门联合印发的《科技伦理审查办法（试行）》（以下简称《审查办法》）正式公布，意在规范科学研究、技术开发等科技活动的科技伦理审查工作，强化科技伦理风险防控，促进负责任创新。

节前，CDE发布《多发性硬化治疗药物临床试验技术指导原则》，多发性硬化已被纳入《第一批罕见病目录》。