2024年1月18日，CDE发布了《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则》，通告内容及指导原则全文如下：

11月29日，北京海关发布罕见病药合规申报指引。全文如下：

为解决罕见疾病药物研发中面临的患者人群少、分布广泛、随访频率高等关键问题，2023年11月24日，国家药品监督管理局药品审评中心发布“关于公开征求《罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》意见的通知”，以探索更有利于患者参与的临床试验新模式将有助于提高罕见疾病药物研发效率。

据中国政府网消息，国务院批复同意《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》。

近日，由科技部、教育部、工业和信息化部等十部门联合印发的《科技伦理审查办法（试行）》（以下简称《审查办法》）正式公布，意在规范科学研究、技术开发等科技活动的科技伦理审查工作，强化科技伦理风险防控，促进负责任创新。

节前，CDE发布《多发性硬化治疗药物临床试验技术指导原则》，多发性硬化已被纳入《第一批罕见病目录》。

为更好满足罕见病患者就医需求，方便患者就医，提升罕见病服务能力，北京市卫生健康委根据国家卫生健康委公布的罕见病目录，定期对本市具备相应罕见病 诊疗能力的医疗机构和科室信息进行梳理发布。

伴随《第二批罕见病目录》的发布，罕见病信息网统计了《目录》涉及的86个罕见病，发现至少有29个罕见病、41种药品在我国上市。（相关阅读：《第二批罕见病目录》中已有36+药物在华获批（数据持续更新中））

9月20日，CDE发布关于公开征求《罕见疾病酶替代疗法药物非临床研究指导原则（征求意见稿）》意见的通知，征求意见时限为自发布之日起1个月。

9月19日，上海市科委、市经信委、市卫健委联合印发《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案(2023—2025年)》。

2023年8月17日，国家医保局发布了提案建议回复，国家医疗保障局关于政协十四届全国委员会第一次会议第03136号（医疗卫生类270号）提案答复的函，将霍勇等4位委员提出的《关于将罕见病用药保障机制纳入国家（医疗保障法）的提案》收悉，正式答复。

2023年7月27日，国家药监局药审中心关于发布《罕见疾病药物开发中疾病自然史研究指导原则》的通告。通告指出为推动和规范我国罕见疾病的疾病自然史研究，提供可参考的技术规范，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《罕见疾病药物开发中疾病自然史研究指导原则》并发布。指导原则自发布之日起施行。

7月5日，国务院新闻办公室就“强化药品监管 切实保障人民群众用药安全”举行发布会。国家药品监督管理局局长焦红和国家药品监督管理局副局长徐景和、赵军宁、黄果介绍“强化药品监管 切实保障人民群众用药安全”有关情况，并答记者问。