近日，市发展和改革委联合市科技创新局印发《深圳市推动细胞与基因领域高质量发展工作方案》，推出十条具体工作举措（以下简称“细胞十条”），提出到2028年，全市细胞与基因治疗产业规模达到200亿元，全市IIT项目达到50项，建成2个以上CRO/CDMO服务平台，服务企业超300家，着力打造细胞与基因领域前沿技术和产品、创新企业和人才的集聚高地。

广州市卫生健康委推进“港澳药械通”政策深入实施十条措施。（一）构建常态化穗港澳三地协作机制。（二）开展形式多样政策宣传与科普。 （三）打造“港澳药械通”医疗服务品牌。（四）加强企业战略对接与服务。（四）加强企业战略对接与服务。（五）建设高质量真实世界研究协同网络。（六）开展药械引进提质扩面专项行动。（七）探索建立“港澳药械通”上市药械与创新药械院内常态化应用衔接机制。（八）推动形成标准化规范化管理机制。（九）探索创新药械临床使用激励保障机制。（十）完善支付保障与跨境结算便利化。

近日，国家药监局医疗器械技术审评中心（CMDE）发布公示，序康医疗科技（苏州）有限公司自主研发的胚胎植入前地中海贫血基因检测试剂盒（联合探针锚定聚合测序法） 成功进入优先审批程序。

在刚刚闭幕的2026年全国“两会”上，“罕见病综合防治”首次被写入政府工作报告。至此，罕见病相关议题已连续四年纳入国家最高层级的政策部署。 回望历年政策轨迹，罕见病保障工作早已从单一的用药保障，逐步升级为全链条、系统化的综合防治布局。这一演变背后，关乎着我国超2000万罕见病患者的生存希望与生命尊严。

张抒扬同时兼任国家卫健委罕见病诊疗与保障委员会主任委员。今年，她和关注罕见病领域的其他代表委员们联名带来了一份“关于加快制定《罕见病防治法》，强化政策协同，提升防治体系整体效能”的两会建议。

今年全国两会期间，全国政协委员、贝达药业股份有限公司董事长丁列明关注加强医保基金对生物医药创新的支持力度。他呼吁，医保基金应适度扩大创新药支付范围，加快建立罕见病用药、儿童用药“专项通道”，进一步提升创新药物可及性。

在融合教育持续推进的今天，一群“隐形”的特殊孩子仍面临求学挑战。省政协委员，中信湘雅生殖与遗传专科医院党委书记、院长林戈聚焦“有诊断、无残证”的罕见病儿童群体，建议我省率先建立“基于医学诊断的罕见病儿童教育支持机制”，以精准支持填补政策空白，护航每一个特殊孩子的受教育权。

“神经肌肉罕见病患者人数虽然不多，但社会关注度却很欠缺。”

“国内首个且唯一获批用于治疗DMD的药物是伐莫洛龙，该药能显著改善患者运动功能、延长独立行走时间，降低心肺部并发症发生率，是DMD患者维持生命质量的核心用药。但是，伐莫洛龙最新售价11900元/瓶，根据患者体重每日服用，体重20kg患者年用药费用达12万元，且未纳入2026年《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录》，济南市现有100多位患者，无法享受基本医保报销，用药费用需患者家庭独立承担，面临极大的经济负担。”1月20日，出席济南市政协十五届五次会议的市政协委员、致公党济南市委会副主委、山东大学药学院常务副院长方浩，针对这一罕见病种，提交了《关于解决杜氏肌营养不良症患者群体用药贵的建议》提案。

国家医保局组织相关企业报送了2025年版医保目录中新增谈判药品和商保创新药品配备机构名单

我国将对新机制、新靶点的创新药，在沟通交流、临床试验、注册申报、审评审批全链条强化服务支持，助力创新药“中国首发”。 这是国家药监局局长李利在1月6日-7日召开的全国药品监督管理工作会议上介绍的工作部署。 我国将对新机制、新靶点的创新药，在沟通交流、临床试验、注册申报、审评审批全链条强化服务支持，助力创新药“中国首发”。 这是国家药监局局长李利在1月6日-7日召开的全国药品监督管理工作会议上介绍的工作部署。 我国将对新机制、新靶点的创新药，在沟通交流、临床试验、注册申报、审评审批全链条强化服务支持，助力创新药“中国首发”。 这是国家药监局局长李利在1月6日-7日召开的全国药品监督管理工作会议上介绍的工作部署。 我国将对新机制、新靶点的创新药，在沟通交流、临床试验、注册申报、审评审批全链条强化服务支持，助力创新药“中国首发”。 这是国家药监局局长李利在1月6日-7日召开的全国药品监督管理工作会议上介绍的工作部署。 我国将对新机制、新靶点的创新药，在沟通交流、临床试验、注册申报、审评审批全链条强化服务支持，助力创新药“中国首发”。 这是国家药监局局长李利在1月6日-7日召开的全国药品监督管理工作会议上介绍的工作部署。 我国将对新机制、新靶点的创新药，在沟通交流、临床试验、注册申报、审评审批全链条强化服务支持，助力创新药“中国首发”。 这是国家药监局局长李利在1月6日-7日召开的全国药品监督管理工作会议上介绍的工作部署。 我国将对新机制、新靶点的创新药，在沟通交流、临床试验、注册申报、审评审批全链条强化服务支持，助力创新药“中国首发”。 我国将对新机制、新靶点的创新药，在沟通交流、临床试验、注册申报、审评审批全链条强化服务支持，助力创新药“中国首发”。 这是国家药监局局长李利在1月6日-7日召开的全国药品监督管理工作会议上介绍的工作部署。 我国将对新机制、新靶点的创新药，在沟通交流、临床试验、注册申报、审评审批全链条强化服务支持，助力创新药“中国首发” 这是国家药监局局长李利在1月6日-7日召开的全国药品监督管理工作会议上介绍的工作部署。 我国将对新机制、新靶点的创新药，在沟通交流、临床试验、注册申报、审评审批全链条强化服务支持，助力创新药“中国首发”。 这是国家药监局局长李利在1月6日-7日召开的全国药品监督管理工作会议上介绍的工作部署。

1月7日，国家药监局网站发布关于进一步优化临床急需境外已上市药品审评审批有关事项的公告。全文如下。