6 月 22 日，国家药监局药品审评中心依托药物临床试验登记与信息公示平台的临床试验数据，系统梳理 2025 年我国新药注册临床试验开展情况，编制并发布《中国新药注册临床试验进展年度报告（2025 年）》。该报告旨在展现国内新药注册临床试验发展现状，进一步提升临床试验信息透明度，为新药研发、药品审评审批工作提供科学参考。

2025 年国内临床试验登记总量持续增长，年度登记量首次突破 5000 项，较 2020 年实现翻倍，其中国际多中心临床试验数量也近乎翻番；新药临床试验共计 2997 项，占总登记量的 57.5%，较 2024 年提升 18.0%，我国药物临床研发整体保持良好发展态势，药品注册以 1 类新药为主。细胞与基因治疗类药物临床试验增速显著，适应症集中于抗肿瘤领域。

罕见病药物、医学影像学与放射性药物、面向儿童人群的新药临床试验数量及对应适应症领域整体保持平稳；同时，申请人完成临床试验首次登记的用时持续压缩，临床试验整体启动效率稳步提升。

聚焦罕见疾病药物临床试验，2025年共登记118项，数量与2024年基本持平。从药物类型来看，治疗罕见疾病的药物主要为化学药品和生物制品，分别登记了53项（占44.9%）和65项（占55.1%）。从适应症分布来看，研发主要集中在血液系统疾病、抗肿瘤药物和神经系统疾病三大领域，共计68项，占年度罕见疾病药物临床试验总量的57.6%。其中，血液系统疾病药物的临床试验数量最多，共26项，占年度罕见疾病临床试验总量的22.0%。