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首个面肩纮肌萎缩新药进入快速通道
骨髓增生异常综合征疗法获FDA孤儿药资格认定
室管膜瘤疗法获FDA儿科罕见病资格认定
美国FDA已批准Apellis公司药物EMPAVELI用于治疗成人PNH患者
精氨酸酶1缺乏症药物最新进展
FDA受理Alagille综合征药物新药申请并授予优先审评
美国FDA批准首个C3抑制剂Empaveli，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
慢性移植物抗宿主病疗法获FDA孤儿药资格认定
皮肤T细胞淋巴瘤疗法获欧盟委员会孤儿药资格认定
Ehlers-Danlos综合征小分子药物最新进展
特发性肺纤维化疗法获FDA孤儿药资格认定
天使综合征药物获FDA孤儿药资格认定
FDA批准新适应症药物治疗小儿神经源性逼尿肌过度活动
渤健多发性硬化新药在中国正式获批
耳聋基因疗法获得美国FDA授予孤儿药和罕见病称号，有望明年进入临床研究
多发性硬化症(MS)新药！渤健Tysabri皮下注射剂型获欧盟批准：治疗复发缓解型MS患者！
远端肾小管酸中毒药物即将在欧获批
von Hippel-Lindau病相关肾细胞癌药物获FDA优先审评资格
武田针对急性遗传性血管性水肿发作的治疗药物飞泽优®获批
复发性呼吸道乳头瘤病疗法获FDA孤儿药资格认定
转移性葡萄膜黑色素瘤疗法获FDA孤儿药资格认定
胱氨酸病基因疗法获欧盟孤儿药资格认定
极罕见高胆固醇遗传性病药物在美获批
粘膜黑色素瘤疗法获FDA孤儿药资格认定
视网膜色素变性疗法获FDA孤儿药资格认定
骨髓增生异常综合征研究新进展
钼辅因子缺乏症A型药物在美获批
Krabb病药物获FDA孤儿药和儿科罕见病资格认定
杜氏肌营养不良症突变靶向疗法在美获批
慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病药物在美获批
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