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美国FDA授予新型免疫疗法nemvaleukin(IL-2变体)+Keytruda方案快速通道资格!
复杂性局部痛综合征药物获FDA孤儿药资格认定
先天性代谢缺陷的高氨血症药物获FDA孤儿药资格认定
结节性硬化症药物获FDA孤儿药资格认定
卵磷脂胆固醇酰基转移酶缺乏症药物EMA孤儿药资格认定肯定意见
神经纤维瘤病1型疗法获FDA孤儿药资格认定
FDA批准CLN5 Batten病基因疗法的临床试验
ALS基因疗法获FDA快速通道资格认定
全球首个急性淋巴细胞白血病(ALL)CAR-T细胞疗法！
GM2神经节苷脂贮积症治疗药物获FDA孤儿药资格认定
美国FDA授予阿斯利康/安进首创TSLP靶向单抗tezepelumab孤儿药资格!
Krabbe病药物PLX-200获FDA孤儿药资格认定
多囊性肝病药物获FDA孤儿药资格认定
结节病药物RLF-100获FDA孤儿药资格认定
2021Q3 | FDA批准的新药
首个慢性睡眠障碍适应症疗法获FDA批准
亚盛医药MDM2-p53抑制剂APG-115获得美国FDA快速通道资格
TCR-T疗法新进展！诺奖得主公司向FDA递交人体临床试验申请
罕见病RNAi疗法！3月皮下注射一次，治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!
美国FDA批准百济神州Brukinsa(百悦泽®，泽布替尼)新适应症：治疗华氏巨球蛋白血症!
安斯泰来暂停基因疗法AT132临床试验
结节病药物RLF-100获FDA孤儿药资格认定
丙酮酸激酶缺乏症(PKD)首个疾病修正疗法！
Dravet综合征药物获EMA孤儿药资格认定
亨廷顿舞蹈症研究性疗法获FDA孤儿药资格认定
罕见酮代谢疾病基因疗法！美国FDA授予Vivet/辉瑞VTX-801快速通道资格
首个特发性嗜睡症(IH)药物！独特阳离子羟丁酸疗法Xywav获美国FDA批准新适应症!
成人75.8万美元/年！又一天价药获FDA批准上市
FDA发布针对唯一患者设计的反义寡核苷酸药物指南
FDA允许Novartis基因治疗暂停项目恢复
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