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DMD基因治疗药物又获FDA孤儿药资格认定！
药物牧场ALPK1抑制剂获FDA儿科罕见病资格认定
重磅！首款CRISPR基因编辑疗法再获FDA批准
罕见病用药二氮嗪口服混悬液获批上市
再度获批！杜氏肌营养不良症新药已在德国上市
FDA批准CRISPR/Cas9基因编辑疗法治疗β地中海贫血
【全文翻译】2023 年 FDA 新药审批总结报告
细胞城市垃圾清扫大作战
新型基因候选疗法EPI-321获得孤儿药资质，用于治疗FSHD
亨廷顿舞蹈症体内基因编辑获美国FDA孤儿药资格认定
本导基因BD112体内基因编辑获美国FDA孤儿药资格认定
首款！FDA批准益普生创新疗法，治疗“石头人症”
杜氏肌营养不良症新药获FDA孤儿药资格认定
特发性肺纤维化国产创新药获FDA孤儿药资格认定
FDA授予研究性疗法LSTA1孤儿药资格认定，用于治疗恶性胶质母细胞瘤
璧辰医药ABM-1310获美国FDA授予孤儿药资格认证
CDE受理渤健ALS孤儿药Qalsody在华申报，回顾渤健与FDA的博弈
速递 | 首款！安斯泰来新机制眼科药物获FDA批准上市
首款！安斯泰来新机制眼科药物获FDA批准上市
特发性肺纤维化口服药IND在美获批
多系统萎缩药物获FDA孤儿药资格认定
8月7款创新药有望获FDA批准
BridgeBio宣布肢带型肌营养不良症2I型新药临床3期开始给药，且可能加速审批
Entrada公司DMD新药临床研究在英国获批批准，将进行健康志愿者临床试验
原发性膜性肾病药物获FDA孤儿药资格认定
腓骨肌萎缩症小核酸药物获FDA孤儿药资格认定
潜在首款！治疗“石头人症”，FDA咨询委员会投票支持新药批
FDA批准AAV5 DetectCDx作为血友病A基因疗法ROCTAVIAN的伴侣诊断
首个血友病基因疗法获FDA批准！定价290万美元
FcRn单抗治疗重症肌无力，中美共振！UCB的Rozanolixizumab获FDA批准上市
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