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Barth综合征新药Elamipretide在美FDA进入审查
首个！FDA批准新型基因编辑疗法开展临床
阿斯利康Voydeya获FDA批准，作为罕见病PNH血管外溶血的附加疗法
阿斯利康first in class补体因子D抑制剂获FDA批准上市
PWS的新药TNX-2900获得FDA的罕见儿科疾病认定
潜在重磅！默沙东“first-in-class”疗法获FDA批准
眼科细胞治疗产品获FDA孤儿药资格认定
睿健医药宣布其眼科产品NouvSight001被FDA授予孤儿药认定
创新药物9MW3011突破性进展：FDA授予孤儿药资格，有望革新真性红细胞增多症治疗方案
加速批准成为罕见病基因疗法审批趋势？FDA这么说...
FT011治疗系统性硬化症已获得美国FDA快速通道资格认定丨
首款DMD基因疗法完全批准申请获FDA优先审评资格！
AnaMar宣布AM1476治疗系统性硬化症获得美国和欧盟的孤儿药资质
辉大基因HG302获FDA孤儿药资格认定，为杜氏肌营养不良症患者带来希望
4D-710获得FDA罕见儿科疾病认定，用于治疗囊性纤维化肺部疾病
DMD基因治疗药物又获FDA孤儿药资格认定！
药物牧场ALPK1抑制剂获FDA儿科罕见病资格认定
重磅！首款CRISPR基因编辑疗法再获FDA批准
罕见病用药二氮嗪口服混悬液获批上市
再度获批！杜氏肌营养不良症新药已在德国上市
FDA批准CRISPR/Cas9基因编辑疗法治疗β地中海贫血
【全文翻译】2023 年 FDA 新药审批总结报告
细胞城市垃圾清扫大作战
新型基因候选疗法EPI-321获得孤儿药资质，用于治疗FSHD
亨廷顿舞蹈症体内基因编辑获美国FDA孤儿药资格认定
本导基因BD112体内基因编辑获美国FDA孤儿药资格认定
首款！FDA批准益普生创新疗法，治疗“石头人症”
杜氏肌营养不良症新药获FDA孤儿药资格认定
特发性肺纤维化国产创新药获FDA孤儿药资格认定
FDA授予研究性疗法LSTA1孤儿药资格认定，用于治疗恶性胶质母细胞瘤
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