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12月，5款罕见病新药有望获FDA批准
刚刚！FDA批准首个直接注射到大脑的基因疗法，治疗罕见病
全球首批！每周一次，辉瑞长效血友病疗法获FDA批准
国产眼科aav基因疗法直接获美国FDA II期临床试验许可
凌意生物：AAV基因治疗药物获FDA孤儿药及儿科罕见病资格认定
全球首款且目前唯一用于减少原发性IgA肾病（IgAN）蛋白尿的补体旁路途径抑制剂飞赫达®（盐酸伊普可泮胶囊）获得FDA加速批准
6年来首款！抗癌免疫疗法获FDA批准上市
首个针对替代补体通路的IgAN疗法！诺华肾病药物Fabhalta获FDA加速批准
腹腔积液多肽药物获FDA孤儿药资格认定
深信生物mRNA药物IN016获FDA孤儿药资格认定
新芽基因宣布已向NMPA提交其首个针对DMD的碱基编辑药物GEN6050X注射液的临床前会议（Pre-IND）申请
第二个依库珠单抗生物类似药Epysqli获得FDA批准，治疗PNH和aHUS
驯鹿生物已上市伊基奥仑赛注射液治疗多发性硬化症IND获FDA批准
mRNA药物获FDA儿科罕见病和孤儿药双认定
凌意生物基因治疗药物LY-M003注射液获FDA授予的儿科罕见病药物认证
罕见病First-in-class新药Crinecerfont获FDA优先审评
FDA授予INZ-701治疗ABCC6缺乏症的快速通道资格认定
8月，两款罕见病新药有望获FDA批准
康霖生物β地贫基因疗法获FDA儿科罕见病资格认定
FDA已接受Tiziana针对多发性硬化新疗法的快速通道指定申请
FDA预计5款新药将在2024年8月做出批准决定
纤毛类罕见病药物获FDA孤儿药认定；FDA拒批Rocket罕见病基因疗法；高考645分，DMD学子挑战极限人生 | 壹周罕见药闻
只需每月一针！持久降血脂，罕见病药物获FDA优先审评资格
Dravet 综合征基因治疗IND在美获批
近十年首款！FDA批准罕见肝病小分子药物
只需一针！免去上百次治疗，辉瑞基因疗法获FDA批准上市
渐冻症治疗新突破：基因疗法实现迄今最好治疗效果，已获FDA批准
美国FDA批准四款新型免疫药物治疗全身型重症肌无力：临床应用与治疗框架的重构
有望恢复儿童听力，这款新型基因疗法获FDA儿科罕见病药物资格
白塞病药物获FDA快速通道资格认定
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