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罕见病First-in-class新药Crinecerfont获FDA优先审评
FDA授予INZ-701治疗ABCC6缺乏症的快速通道资格认定
8月，两款罕见病新药有望获FDA批准
康霖生物β地贫基因疗法获FDA儿科罕见病资格认定
FDA已接受Tiziana针对多发性硬化新疗法的快速通道指定申请
FDA预计5款新药将在2024年8月做出批准决定
纤毛类罕见病药物获FDA孤儿药认定；FDA拒批Rocket罕见病基因疗法；高考645分，DMD学子挑战极限人生 | 壹周罕见药闻
只需每月一针！持久降血脂，罕见病药物获FDA优先审评资格
Dravet 综合征基因治疗IND在美获批
近十年首款！FDA批准罕见肝病小分子药物
只需一针！免去上百次治疗，辉瑞基因疗法获FDA批准上市
渐冻症治疗新突破：基因疗法实现迄今最好治疗效果，已获FDA批准
美国FDA批准四款新型免疫药物治疗全身型重症肌无力：临床应用与治疗框架的重构
有望恢复儿童听力，这款新型基因疗法获FDA儿科罕见病药物资格
白塞病药物获FDA快速通道资格认定
Barth综合征新药Elamipretide在美FDA进入审查
首个！FDA批准新型基因编辑疗法开展临床
阿斯利康Voydeya获FDA批准，作为罕见病PNH血管外溶血的附加疗法
阿斯利康first in class补体因子D抑制剂获FDA批准上市
PWS的新药TNX-2900获得FDA的罕见儿科疾病认定
潜在重磅！默沙东“first-in-class”疗法获FDA批准
眼科细胞治疗产品获FDA孤儿药资格认定
睿健医药宣布其眼科产品NouvSight001被FDA授予孤儿药认定
创新药物9MW3011突破性进展：FDA授予孤儿药资格，有望革新真性红细胞增多症治疗方案
加速批准成为罕见病基因疗法审批趋势？FDA这么说...
FT011治疗系统性硬化症已获得美国FDA快速通道资格认定丨
首款DMD基因疗法完全批准申请获FDA优先审评资格！
AnaMar宣布AM1476治疗系统性硬化症获得美国和欧盟的孤儿药资质
辉大基因HG302获FDA孤儿药资格认定，为杜氏肌营养不良症患者带来希望
4D-710获得FDA罕见儿科疾病认定，用于治疗囊性纤维化肺部疾病
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