4月15日,辉大基因宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)授予公司的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器(mxABE)疗法儿科罕见病药物资格(RPDD)资格认定,用于治疗OTOF(Otoferlin)基因中Q829X突变相关的儿童听力损失。这是继2024年2月29日获得孤儿药(ODD)认定后FDA再次认可其潜在临床价值,成为全球首个获得ODD和RPDD双认定的Cas13X-RNA碱基编辑器疗法。
本文来源:辉大基因