11月23日，BridgeBio Pharma宣布，美国FDA已批准旗下Attruby（acoramidis）上市，用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）成人患者，以减少心血管死亡和心血管相关住院率。

Acoramidis是一种口服、强效、高选择性小分子转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，是首个在药物标签上标注可几乎完全稳定TTR的获批产品，也是全球第二款治疗ATTR-CM的药物。

该药曾入选FIERCE Pharma发布2024年最受期待的10款药物，预期该药2028年销售额可达10亿美元。

ATTRibute-CM研究共招募了632名患有症状性ATTR-CM的参与者。参与者按2：1的比例随机分配接受acoramidis或安慰剂治疗，为期30个月。试验结果已经发表在《新英格兰医学杂志》上。该试验成功达成了其主要终点——以全因死亡（ACM）、心血管相关住院（CVH）、N-端脑钠肽前体（NT-proBNP）水平和6分钟步行距离组成的复合终点。在第30个月时，与安慰剂相比，acoramidis治疗组的ACM和反复发生的CVH事件减少了42%。此外，与安慰剂相比，治疗期间acoramidis组NT-proBNP的升高幅度约为安慰剂的一半。acoramidis起效迅速，在接受治疗后仅3个月时，患者首次发生ACM或CVH事件所需时间就与安慰剂组产生差异。

辉瑞的Tafamidis（氯苯唑酸）是首个被证实对治疗ATTR-CM有效的TTR 稳定剂。此次acoramidis的获批，势必将与辉瑞产生竞争。公开信息查询所得，辉瑞的氯苯唑酸 28 天WAC价格为 20,600 美元，去年的销售额为 33 亿美元，今年前三季度销售额39亿美元，全年大概率在50亿美元左右销售额。

2024年3月，拜耳宣布引进acoramidis在欧洲的独家商业化权益。根据协议条款，BridgeBio及其附属公司将获得高达3.1亿美元的前期和近期里程碑付款，并有资格获得额外的未披露销售里程碑付款和分级版税。BridgeBio 已向欧洲药品管理局提交了营销授权申请，预计将于 2025 年做出决定。