Soligenix是一家专注于开发和商业化治疗罕见疾病的后期生物制药公司，前不久宣布，其用于治疗白塞病口腔病变的SGX945（dusquetide）开发计划已获得美国食品药品监督管理局（FDA） “快速通道”资格认定。

快速通道是FDA留给治疗严重或危及生命的疾病药物，且该药物具有解决该疾病未满足医疗需求的潜力。快速通道资格认定旨在促进新药和生物制品的开发，并加快其审评进程。例如，如果情况允许，Soligenix将有资格以滚动方式提交SGX945的新药申请（NDA），允许FDA在收到完整申请之前审评NDA部分内容。此外，快速通道开发计划的NDA通常将有资格进行优先审评，这将使审评时间缩短到约六个月。

“我们非常高兴看到SGX945治疗白塞病产品获得FDA的快速通道资格认定。”Soligenix总裁兼首席执行官Christopher J. Schaber博士表示，“正如这一资格认定所证实的，我们之前在口腔黏膜炎中对dusquetide进行的研究清楚地验证了化疗和放疗引起的口腔疮的生物活性。白塞病存在未满足的医疗需求，其潜在的血管炎导致黏膜和皮肤溃疡，美国有多达18,000人，全球范围内可能有多达一百万人患有这种疾病。鉴于我们在口腔黏膜炎中的口腔疮方面取得的有希望的结果，我们希望dusquetide将在帮助这些难以治疗且慢性疾病的患者方面发挥作用，并期待在2024年启动2期临床研究。”

目前，白塞病唯一批准的药物是apremilast，用作维持疗法，以预防口腔溃疡的形成。但是，apremilast成本高、副作用多例如：腹泻、恶心、上呼吸道感染和头痛。

| 关于Dusquetide

Dusquetide（SGX945（白塞病）和SGX942（口腔黏膜炎）的活性成分）是一种天然防御调节因子（IDR），是一类新型的短合成肽。具有一种新颖的作用机制，通过调节机体对损伤和感染的反应，促使产生抗炎、抗感染和组织愈合反应。IDR没有直接的抗生素活性，但通过调节宿主固有免疫系统的反应，增加了在由广泛范围的革兰阴性和革兰阳性病原体引起的感染后的存活能力。还加速了在受到多种因素（包括细菌病原体、创伤和化疗和/或放疗）影响后组织损伤的恢复。在多个动物疾病模型中，包括黏膜炎、结肠炎、巨噬细胞激活综合征（MAS）以及细菌感染等，已经证明了临床前的有效性和安全性。此外，在多个体外和体内异种移植研究中已经证明了其潜在的抗肿瘤活性。

Dusquetide在一项针对84名健康人志愿者的第一阶段临床研究中表现出了安全性和耐受性。在针对口腔黏膜炎的SGX942的第二和第三阶段临床研究中，涉及350多名因头颈癌化疗放疗而导致口腔黏膜炎的受试者，显示出了积极的疗效结果，包括潜在的长期辅助益处。

｜关于白塞病

白塞病通常通常在青年时首次被诊断出来，其影响和严重程度会随时间的推移而波动。主要的体征和症状通常包括口腔溃疡（大约95%的患者）、皮肤疹和损伤（约50%的患者）、生殖器溃疡（约50%的患者）、腿部溃疡（约40%的患者）和眼睛炎症（约15%的患者）。这是一种疼痛的疾病，直接影响患者的生活质量和参与生活活动（包括工作）的能力。

白塞病被认为是一种自身免疫性疾病，既受遗传因素影响，也受环境因素影响。在中东和东亚的“丝绸之路”沿线，包括土耳其、伊朗、日本和中国，这种疾病最为常见。在美国已知的白塞病病例约有18,000例，在欧洲约有80,000例。全球范围内白塞病患者人数可能高达1,000,000人。

目前尚无治愈白塞病的方法，而是通过药物治疗来管理症状。治疗可能包括维持疗法和针对急性发作（例如口腔溃疡、生殖器溃疡和腿部溃疡）的治疗。糖皮质激素通常局部涂抹在溃疡处，也可作为眼药水使用，并且可能通过全身途径给予以减轻炎症。尽管糖皮质激素被广泛使用，但其长期疗效有限，并且有严重的副作用，长期使用时副作用问题更为严重。生殖器溃疡通常与明显的生殖器瘢痕相关，而腿部溃疡可能导致静脉血栓后综合征。白塞病急性发作的其他治疗方法包括使用药物抑制免疫系统（例如环孢霉素或环磷酰胺）。这些药物会增加感染、肝脏和肾脏问题、血细胞减少和高血压的风险。最后，也会使用抗炎药物，包括抗TNF药物。

原文标题：

FDA Grants Soligenix "Fast Track" Designation for Dusquetide in the Treatment of Oral Lesions of Behçet's Disease