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首个I型干扰素受体抗体，10年来首个系统性红斑狼疮(SLE)新药!
Meduxus/Medac罕见病新药treosulfan上市申请遭FDA拒绝
神经节苷脂贮积症基因疗法获FDA快速通道资格认定
发作性睡病新药！美国FDA授予武田口服食欲素受体激动剂TAK-994突破性疗法认定(BTD)!
首个脑性肾上腺脑白质营养不良基因疗法在欧盟获批
原发性玻璃体视网膜淋巴瘤药物获FDA孤儿药资格认定
脊髓小脑性共济失调研究性疗法获FDA孤儿药资格认定
Batten病基因疗法获EMA孤儿药资格认定
ALS药物获EMA孤儿药资格认定
软骨发育不全药物vosoritide即将在欧获批
血浆激肽释放酶抑制剂Orladeyo(berotralstat)在欧盟获批!
NGLY1缺陷症基因疗法获FDA孤儿药资格认定
诺诚健华：继奥布替尼后第二款新药获FDA孤儿药资格认定
真性红细胞增多症药物获FDA突破性疗法资格认定
Barth综合征疗法获EMA孤儿药资格认定
脊髓小脑性共济失调在研药物VO659获美国FDA批准授予孤儿药资格
DMD疗法长期疗效积极，在中国已递交监管申请
罕见病RNAi疗法！3个月皮下注射一次，治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病
又一罕见病基因疗法获FDA孤儿药资格认定
FDA批准首款纤溶酶原缺乏症的疗法
全球首个进行性骨化性纤维发育不良症药物新药申请获FDA受理
诺诚健华奥布替尼获美国FDA突破性疗法认定
赛诺菲Aubagio(特立氟胺)欧盟获批：MS儿科患者一线治疗首个口服疗法!
SMA新药物获FDA快速通道资格认定
丙酮酸激酶缺乏症(PKD)首个疾病修正疗法！首创口服PKR变构激活剂mitapivat申请上市：显著
罗氏新药利司扑兰在华获批 用于治疗脊髓性肌萎缩症
中国首个黏多糖贮积症II型酶替代疗法药物在中国投入商业应用
白细胞黏附缺陷症基因疗法获EMA优先药物资格认定
高苯丙氨酸血症治疗药物获FDA和EC孤儿药资格认定
首个且唯一治疗远端肾小管酸中毒药物在欧获批
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