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镰刀型细胞贫血症疗法获FDA孤儿药资格认定
首款治疗早衰症药物在美获批
全球首个长效C5抑制剂！欧盟批准Ultomiris 100mg/mL高浓度制剂：将输液时间减少60%
治疗多发性骨髓瘤药物获FDA孤儿药资格认定
治疗Wolfram综合征，FDA授予AMX0035孤儿药资格
首个治疗免疫性血小板减少症(ITP)的BTK抑制剂！美国FDA授予赛诺菲rilzabrutinib快
FDA授予EYS611治疗视网膜色素变性孤儿药资格认定
FDA授予Tolinapant治疗T细胞淋巴瘤孤儿药资格认定
FDA授予setanaxib治疗原发性胆管炎孤儿药资格认定
FDA受理arimoclomol治疗尼曼匹克病C型新药申请并授予优先审评资格
EMA授予PTG-300治疗真性红细胞增多症孤儿药资格认定
FDA授予rivipansel治疗镰刀型细胞贫血症儿科罕见病资格认定
FDA授予ACN00177治疗同型半胱氨酸尿症孤儿药资格认定
FDA授予TK216治疗尤文肉瘤儿科罕见病资格认定
欧盟批准治疗青少年和成人X连锁低磷血症药物
治疗婴儿痉挛症，Cerecin在研疗法tricaprilin获美国FDA孤儿药资格
潜在“first-in-class”疗法！赛诺菲戈谢病新药在中国获批临床
治疗同型胱氨酸尿症，ACN00177获美国FDA孤儿药资格
尿素循环障碍创新解毒疗法获FDA儿科罕见病资格认定
FDA授予BioCryst口服D因子抑制剂孤儿药资格
神经母细胞瘤诊断药物获儿科罕见病资格认定
FDA批准ANK-700治疗多发性硬化的研究性新药申请
FDA授予ION373治疗亚历山大病孤儿药资格认定
戈谢病基因疗法获EMA孤儿药资格认定
Protagonist Therapeutics的PTG-300获得欧洲药物管理局授予孤儿药称号，用
治疗异染性脑白质营养不良，CHMP支持批准Orchard Therapeutics基因疗法Libme
Alagille综合征患者胆汁淤积性瘙痒的新药申请已提交
首个用于患发作性睡病十五年以上患者猝倒及过度嗜睡疗法获批
FDA授予Prosetin治疗ALS孤儿药认定
Alnylam第三款RNAi疗法lumasiran欧盟即将批准：治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)
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